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一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用

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本发明公开了一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用，研究发现，长期的C‑MER原癌基因酪氨酸激酶（C‑MER proto‑oncogene tyrosine kinase，MerTK）突变导致视网膜微环境发生严重重构，MerTK发挥功能所必须的配体生长停滞特异基因6（growth arrest specific gene 6，Gas6）极度降低，吞噬通路相关成分受到影响，因此，本发明以外源性酪氨酸激酶家族受体MerTK以及配体Gas6共同过表达从而介导视网膜色素上皮细胞吞噬能力，缓解了由于该细胞吞噬功能障碍所引起的视网膜色素变性病理进程，为此类疾病的治疗奠定理论和技术基础。

著录项

公开/公告号CN106344932B

专利类型发明专利
公开/公告日2019-12-27

原文格式PDF
申请/专利权人首都医科大学附属北京同仁医院;
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申请/专利号CN201610729045.1
发明设计人张敬学;王宁利;武珅;
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申请日2016-08-26
分类号A61K48/00(20060101);A61P9/10(20060101);
代理机构11001 北京国林贸知识产权代理有限公司;
代理人郑俊彦
地址 100730 北京市东城区东交民巷1号
入库时间 2022-08-23 10:46:25

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2019-12-27

授权

授权
2017-03-08

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K48/00 申请日:20160826

实质审查的生效
2017-03-08

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K 48/00 申请日:20160826

实质审查的生效
2017-01-25

公开

公开
2017-01-25

公开

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1. 一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用 [P] . 中国专利： CN106344932B . 2019.12.27
2. 一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用 [P] . 中国专利： CN106344932A . 2017-01-25
3. use of a compound selected from the group consisting of a proteasome inhibitor, an autophagy inhibitor, a lysosomal inhibitor, an golgi er protein transport inhibitor, an hsp90 chaperonin inhibitor, a heat shock response activator, a and a histone deacetylase inhibitor, use of 11-cis-retinal or 9-cis-retinal and a compound selected from the group consisting of a proteasome inhibitor, an autophagy inhibitor, a lissosomal inhibitor, a er to golgi protein, a hsp90 chaperonin inhibitor, a heat shock response activator, a glycosidase inhibitor, and a histone deacetylase inhibitor, a method for increasing the amount of a biochemically functional conformation of a protein in a cell, composition pharmaceutical for the treatment of an ocular pcd, pharmaceutical composition for the treatment of retinitis pigmentosa, kit for the treatment of an ocular pcd, kit for the treatment retinitis pigmentosa, method for identifying a compound useful for the treatment of an individual having an ocular pcd, [P] . BRPI0615962A2 . 2011-05-31

机译：使用选自以下的化合物：蛋白酶体抑制剂，自噬抑制剂，溶酶体抑制剂，高尔基体蛋白转运抑制剂，hsp90伴侣蛋白抑制剂，热休克反应激活剂，α和组蛋白脱乙酰酶抑制剂，使用11 -顺式-视黄醛或9-顺式-视黄醛以及选自蛋白酶体抑制剂，自噬抑制剂，核糖体抑制剂，高尔基体蛋白er，hsp90伴侣蛋白抑制剂，热休克反应激活剂，糖苷酶的化合物抑制剂和组蛋白脱乙酰基酶抑制剂，一种增加细胞中蛋白质的生化功能构象量的方法，用于治疗眼pcd的组合物药物，用于治疗色素性视网膜炎的药物组合物，用于治疗视网膜色素变性的试剂盒眼用pcd，用于治疗色素性视网膜炎的试剂盒，用于鉴定可用于治疗具有眼用pcd的个体的化合物的方法，
4. A pharmaceutical composition for enhancing improvement effect of male sexual function or treatment effect of male infertility [P] . KR102302256B1 . 2021-09-13

机译：一种用于提高男性性功能或男性不孕症治疗效果的改善效果的药物组合物
5. Compound, pharmaceutical compositions, methods for treating anxiety, depression, a sleep disorder, attention deficit disorder, or alzheimer's dementia, to increase the potency of a therapeutic effect of a cns agent, to determine the presence or absence of gabaa receptor in a sample, and to alter the signal transduction activity of gabaa receptor, and, use of a compound [P] . BR0208241A . 2004-04-13

机译：化合物，药物组合物，治疗焦虑症，抑郁症，睡眠障碍，注意力缺陷障碍或阿尔茨海默氏痴呆症的方法，以提高cns药物治疗效果的效力，以确定样品中gabaa受体的存在或不存在，并改变gabaa受体的信号转导活性，以及使用一种化合物