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一种腺相关病毒介导的LCAT基因表达载体及其用途

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本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达LCAT蛋白，催化HDL中的胆固醇酯化，提高体内的HDL浓度，降低甘油三酯（TG）含量，显著降低动脉粥样硬化的发病率。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。

著录项

公开/公告号CN108103082B

专利类型发明专利
公开/公告日2021-07-13

原文格式PDF
申请/专利权人北京锦篮基因科技有限公司;
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申请/专利号CN201710329155.3
发明设计人田文洪;董小岩;吴小兵;马思思;
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申请日2017-05-11
分类号C12N15/54(20060101);C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P3/06(20060101);A61P9/10(20060101);
代理机构11247 北京市中咨律师事务所;
代理人张莉;黄革生
地址 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区
入库时间 2022-08-23 12:08:01

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