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用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物及治疗方法

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摘要

本发明提供一种用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物。一种药物组合物，其包含可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物作为有效成分，其用于遗传性疾病的预防、改善、进展抑制和/或治疗；一种对遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗的方法，其使用可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物，对该遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗。

著录项

  • 公开/公告号CN110312528B

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2022-02-18

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 国立大学法人京都大学;

    申请/专利号CN201880011889.X

  • 发明设计人 萩原正敏;网代将彦;

    申请日2018-02-20

  • 分类号A61K45/00(20060101);A61K31/428(20060101);A61K31/437(20060101);A61K31/443(20060101);A61K31/4439(20060101);A61K31/4709(20060101);A61K31/52(20060101);A61P3/06(20060101);A61P43/00(20060101);

  • 代理机构11444 北京汇思诚业知识产权代理有限公司;

  • 代理人龚敏;王刚

  • 地址 日本国京都府京都市左京区吉田本町36番地1

  • 入库时间 2022-08-23 13:08:08

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