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用于治疗血红蛋白病的球蛋白基因治疗

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摘要

本发明公开的主题提供允许表达球蛋白基因或其功能部分的表达盒、包含其的载体和用此类表达盒和载体转导的细胞。本发明公开的主题还提供用于治疗受试者的血红蛋白病的方法，其包括向受试者施用有效量的此类转导的细胞。

1. 用于治疗血红蛋白病的球蛋白基因治疗 [P] . 中国专利： CN107208093B . 2022.03.01
2. 用于增加或增强基因治疗载体的转化以及用于去除或减少免疫球蛋白的组合物和方法 [P] . 中国专利： CN112689515A . 2021-04-20
3. Recombinant lentivector encoding the human globin gene, its use in the treatment of hemoglobinopathies, mammalian cells derived from the hematopoietic progenitor, and method for preparing a therapeutic composition for treating hemoglobinopathy in a mammal [P] . BR0211307A . 2004-09-14

机译：编码人球蛋白基因的重组慢病毒载体，其在治疗血红蛋白病，从造血祖细胞衍生的哺乳动物细胞中的用途以及制备用于治疗哺乳动物中的血红蛋白病的治疗组合物的方法
4. Optimized lentiviral vector for stem cell gene therapy of hemoglobinopathies [P] . AU2017370640A1 . 2019-07-18

机译：用于血红蛋白病干细胞基因治疗的优化慢病毒载体
5. VECTOR ENCODING HUMAN GLOBIN GENE AND USE THEREOF IN TREATMENT OF HEMOGLOBINOPATHIES". [P] . IN219556B . 2008-05-09

机译：编码人类球蛋白基因的载体并将其用于治疗血红蛋白病”。