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用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体

摘要

本文提供了用于治疗有需要的受试者,例如缺乏SYNGAP1蛋白或SCN1A蛋白表达的受试者或者患有AD精神发育迟滞5型或Dravet综合征的受试者的方法和组合物。

著录项

  • 公开/公告号CN109312343B

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2022.09.27

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 冷泉港实验室;斯托克制药公司;

    申请/专利号CN201680081827.7

  • 申请日2016.12.14

  • 分类号C12N15/113(2010.01);C12N15/11(2006.01);C12Q1/6883(2018.01);

  • 代理机构北京安信方达知识产权代理有限公司 11262;北京安信方达知识产权代理有限公司 11262;

  • 代理人陆扬;郑霞

  • 地址 美国纽约州

  • 入库时间 2022-11-28 17:49:28

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