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COMPOUNDS AND METHODS FOR TREATMENT OF DIAMOND BLACKFAN ANEMIA

机译：用于治疗钻石黑迷病的化合物和方法

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摘要

The present invention relates generally to methods for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to methods for the use of a small-molecule autophagy modulator for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy. The invention also relates to small molecule drug discovery and methods of screening compositions to determine their effectiveness for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies.

机译：本发明总体上涉及用于治疗核糖体疾病和核糖体病例如核糖体病的方法。钻石Blackfan贫血（DBA）。在一些实施方案中，本发明涉及使用小分子自噬调节剂治疗核糖体疾病和核糖体病的方法。本发明还涉及小分子药物发现和筛选组合物以确定其治疗核糖体疾病和核糖体病的有效性的方法。

著录项

公开/公告号US2020188402A1

专利类型
公开/公告日2020-06-18

原文格式PDF
申请/专利权人 THE CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION;
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申请/专利号US201716620064
发明设计人 SERGEI DOULATOV;GEORGE Q. DALEY;
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申请日2017-06-08
分类号A61K31/517;G01N33/50;C12N5/0789;C12N15/86;A61P7/06;A61P3;
国家 US
入库时间 2022-08-21 11:26:42

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