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神経変性疾患における遺伝子治療

机译：神经退行性疾病的基因治疗

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1.神経細胞に効率よく遺伝子を導入し，長期発現可能なアデノ随伴ウィルス（AAV)べクターを応用した遺伝子治療が発展している.2.Parkinson病では，ドパミンの生合成に必要な酵素の遺伝子を被殼で発現させて運動症状の軽減を図る.3.孤発性の筋萎縮性側索硬化症では，RNA編集酵素のADAR2を運動ニューロンに導入し，AMPA型グルタミン酸受容体を介したCa過剰流入による細胞毒性を抑制する.4.脊髄小脳失調症に対しては，DNA構造調整蛋白のHMGB1やmiR-3191-5pをPrukinje 細胞に導入し，変性を抑制する.5.Alzheimer病では，アミロイドβを分解するネプリライシンの遺伝子を広範な脳領域の神経細胞に導入する.
机译：1.基因疗法正在通过使用能够有效地将基因转移到神经细胞并长期表达的腺相关病毒（AAV）载体来开发； 2.在帕金森氏病中，多巴胺生物合成所需的一种酶通过在外壳中表达该基因来减轻运动症状。3.在散发性肌萎缩性侧索硬化症中，将RNA编辑酶ADAR2引入运动神经元，并由AMPA型谷氨酸受体介导抑制因Ca大量涌入而引起的细胞毒性4.对于脊髓小脑共济失调，通过将DNA结构调节蛋白HMGB1和miR-3191-5p引入Prukinje细胞来抑制变性5.在阿尔茨海默氏病中分解淀粉状蛋白β的脑啡肽酶基因被引入大脑广泛区域的神经细胞中。

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