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Harnessing emerging science for unmet patient needs

机译：利用新兴科学满足未满足的患者需求

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摘要

The field.of neurodevelopmental disorders is changing fast. Recent spectacular advances in research have revealed that behind clinical heterogeneity there may be common pathophysiological themes, such as synaptic dysfunction in fragile X syndrome and other genetic forms of autism. We now believe autism to be one of the most common severe psychiatric conditions. Autism spectrum disorders are lifelong diseases that severely impact the lives of patients, their caregivers and society, but for which there are very limited therapeutic options. There is a tremendous unmet need for drugs that treat core deficits in social behavior, communication and cognition, which impair the ability of these children to develop, learn and grow into adults capable of having an independent and fulfilling life.
机译：神经发育障碍领域正在迅速变化。最近的惊人研究进展表明，在临床异质性背后可能存在共同的病理生理学主题，例如脆性X综合征中的突触功能障碍和其他遗传性自闭症。现在，我们认为自闭症是最常见的严重精神疾病之一。自闭症谱系障碍是一生的疾病，严重影响患者，其护理人员和社会的生活，但治疗选择非常有限。对于治疗社会行为，交流和认知方面的核心缺陷的药物存在极大的未满足需求，这些药物削弱了这些儿童发展，学习和成长为能够独立生活和充实生活的成年人的能力。

著录项

  • 来源
    《Nature》 |2012年第7422期|p.a10|共1页
  • 作者

    Paulo Fontoura;

  • 作者单位

    Global Head Neuroscience Translational Medicine, Pharma Research & Early Development, Roche;

  • 收录信息 美国《科学引文索引》(SCI);美国《工程索引》(EI);美国《生物学医学文摘》(MEDLINE);美国《化学文摘》(CA);
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