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Dog Models for Blinding Inherited Retinal Dystrophies

机译:盲遗传性视网膜营养不良的狗模型

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摘要

Spontaneous canine models exist for several inherited retinal dystrophies. This review will summarize the models and indicate where they have been used in translational gene therapy trials. The RPE65 gene therapy trials to treat childhood blindness are a good example of how studies in dogs have contributed to therapy development. Outcomes in human clinical trials are compared and contrasted with the result of the preclinical dog trials.
机译:存在几种遗传性视网膜营养不良的自发犬模型。这篇综述将总结这些模型,并指出它们在转化基因治疗试验中的使用位置。 RPE65基因疗法用于治疗儿童失明症的试验是狗研究如何促进疗法发展的一个很好的例子。将人类临床试验的结果与临床前狗试验的结果进行比较和对比。

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