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Human gene therapy. Clinical development

中文名称：人类基因治疗。临床发展

ISSN：2324-8637
出版周期：-

发文量：208

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1.Postentry Processing of Recombinant Adeno-Associated Virus Type 1 and Transduction of the Ferret Lung Are Altered by a Factor in Airway Secretions

机译：重组腺相关病毒1型的进入后加工和白鼬肺的转导被气道分泌中的一个因素改变
- 作者：Ziying Yan;Xingshen Sun;Idil A. Evans;Scott R. Tyler
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第9期
2.Lentiviral Small Hairpin RNA Knockdown of Macrophage Inflammatory Protein-1 y Ameliorates Experimentally Induced Osteoarthritis in Mice

机译：慢病毒小发夹RNA敲低巨噬细胞炎性蛋白-1 y改善小鼠实验性骨关节炎。
- 作者：Po-Chuan Shen;Chia-Sing Lu;Ai-Li Shiau;Che-Hsin Lee;i-Ming Jou;Jeng-Long Hsieh
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
3.From Mutation Identification to Therapy: Discovery and Origins of the First Approved Gene Therapy in the Western World

机译：从突变鉴定到治疗：西方世界上第一个批准的基因治疗的发现和起源
- 作者：John J.P. Kastelein;Colin J.D. Ross;Michael R. Hayden
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
4.Direct and Retrograde Transduction of Nigral Neurons with AAV6, 8, and 9 and Intraneuronal Persistence of Viral Particles

机译：AAV6、8和9对黑质神经元的直接和逆行转导以及病毒颗粒的神经内持久性
- 作者：Karin Low;Patrick Aebischer;Bernard L. Schneider
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
5.Retargeting Vesicular Stomatitis Virus Glycoprotein Pseudotyped Lentiviral Vectors with Enhanced Stability by In Situ Synthesized Polymer Shell

机译：通过原位合成的聚合物外壳增强稳定性的重定向水泡性口腔炎病毒糖蛋白假型慢病毒载体。
- 作者：Min Liang;Ming Yan;Yunfeng Lu;Irvin S.Y. Chen
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第1期
6.An Emerging Adeno-Associated Viral Vector Pipeline for Cardiac Gene Therapy

机译：用于心脏基因治疗的新兴腺相关病毒载体管道
- 作者：Aravind Asokan;R. Jude Samulski
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第11期
7.Modification of Hematopoietic Stem/Progenitor Cells with CD19-Specific Chimeric Antigen Receptors as a Novel Approach for Cancer Immunotherapy

机译：CD19特异性嵌合抗原受体的造血干/祖细胞的修饰作为癌症免疫治疗的一种新方法。
- 作者：Satiro Nakamura De Oliveira;Christine Ryan;Francesca Giannoni;Cinnamon L. Hardee;Irena Tremcinska
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
8.Human Cone Visual Pigment Deletions Spare Sufficient Photoreceptors to Warrant Gene Therapy

机译：人锥体视觉色素的缺失备用足够的感光细胞以保证基因治疗
- 作者：Artur V. Cideciyan;Robert B. Hufnagel;Joseph Carroll;Alexer Sumaroka
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第12期
9.Suppression of Nicotine-Induced Pathophysiology by an Adenovirus Hexon-Based Antinicotine Vaccine

机译：腺病毒六邻体抗烟碱疫苗抑制烟碱诱导的病理生理
- 作者：Jonathan B. Rosenberg;Bishnu P. De;Martin J. Hicks;Kim D.Ja;Stephen M. Kaminsky
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
10.Antisense Oligonucleotides for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy

机译：反义寡核苷酸治疗脊髓性肌萎缩症
- 作者：Paul N. Porensky;Arthur H.M. Burghes
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
11.Mesenchymal Stem Cell Survival in the Infarcted Heart Is Enhanced by Lentivirus Vector-Mediated Heat Shock Protein 27 Expression

机译：慢病毒载体介导的热休克蛋白27表达增强了梗死心脏的间充质干细胞存活率
- 作者：Lisa M. McGinley;Jill McMahon;Alessia Stocca;Aoife Duffy;Aidan Flynn
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
12.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Alex Philippidis
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第12期
13.A Systematic Approach to the Establishment and Characterization of Endothelial Progenitor Cells for Gene Therapy

机译：用于基因治疗的内皮祖细胞的建立和表征的系统方法
- 作者：Natalie Jayne Werling;Robin Thorpe;Yuan Zhao
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第3期
14.Long-Term Robust Myocardial Transduction of the Dog Heart from a Peripheral Vein by Adeno-Associated Virus Serotype-8

机译：腺相关病毒血清型8从外周静脉对狗心脏的长期稳健心肌转导。
- 作者：Xiufang Pan;Yongping Yue;Keqing Zhang;William Lostal;Jin-Hong Shin;Dongsheng Duan
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
15.Intravenous Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding Urocortin-2 Provides Sustained Augmentation of Left Ventricular Function in Mice

机译：编码Urocortin-2的静脉内腺相关病毒血清型8提供小鼠左心室功能的持续增强。
- 作者：Mei Hua Gao;N. Chin Lai;Atsushi Miyanohara;Jan M. Schilling;Jorge Suarez;Tong Tang
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第9期
16.Phase I/I I Trial of Adeno-Associated Virus-Mediated Alpha-Glucosidase Gene Therapy to the Diaphragm for Chronic Respiratory Failure in Pompe Disease: Initial Safety and Ventilatory Outcomes

机译：I / I I期临床试验：腺相关病毒介导的α-葡萄糖苷酶基因治疗the肌疾病的慢性呼吸衰竭的：肌：初始安全性和通气结果
- 作者：Barbara K. Smith;Shelley W. Collins;Thomas J. Conlon;Cathryn S. Mah;Lee Ann Lawson
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
17.Dr. Sonia Skarlatos and the National Heart, Lung, and Blood Institute Translational Research and Resource Programs

机译：Sonia Skarlatos博士和美国国家心肺血液研究所转化研究和资源计划
- 作者：Cheryl L McDonald
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第11期
18.Hyaluronidase Contributes to Early Inflammatory Events Induced by Electrotransfer in Mouse Skeletal Muscle

机译：透明质酸酶有助于小鼠骨骼肌电转移引起的早期炎症事件
- 作者：Pieranna Chiarella;Stefania De Santis;Vito M. Fazio;Emanuela Signori
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
19.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Alex Philippidis
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
20.Antisense Oligonucleotides: Rising Stars in Eliminating RNA Toxicity in Myotonic Dystrophy

机译：反义寡核苷酸：消除强直性营养不良中RNA毒性的后起之秀
- 作者：Zhihua Gao;Thomas A. Cooper
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
21.New Frontier in Regenerative Medicine: Site-Specific Gene Correction in Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells

机译：再生医学的新领域：患者特异性诱导多能干细胞中的特定位点基因校正
- 作者：Zita Garate;Brian R. Davis;Oscar Quintana-Bustamante;Jose C. Segovia
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
22.Polyinosinic Acid Blocks Adeno-Associated Virus Macrophage Endocytosis In Vitro and Enhances Adeno-Associated Virus Liver-Directed Gene Therapy In Vivo

机译：聚肌苷酸可体外阻断腺相关病毒巨噬细胞的内吞作用，并增强体内腺相关病毒肝定向基因治疗。
- 作者：Remco van Dijk;Paula S. Montenegro-Mira;Christel Riviere;Ronald Schilderink;Lysbeth ten Bloemendaal
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第9期
23.A Reporter-Based Screen to Identify Potent 3' Trans-Splicing Molecules for Endogenous RNA Repair

机译：基于记者的屏幕，以识别有效的3'反式剪接分子用于内源性RNA修复
- 作者：Eva M. Murauer;Ulrich Koller;Stefan Hainzl;Verena Wally;Johann W. Bauer
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第1期
24.Recovery of Radiation-Induced Dry Eye and Corneal Damage by Pretreatment with Adenoviral Vector-Mediated Transfer of Erythropoietin to the Salivary Glands in Mice

机译：腺病毒载体介导的促红细胞生成素转移至小鼠唾液腺的预处理可恢复辐射诱发的干眼症和角膜损伤
- 作者：Eduardo M. Rocha;Ana P. Cotrim;Changyu Zheng;Paola Perez Riveras;Bruce J. Baum;John A. Chiorini
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
25.Gene Therapy Delivery Systems for Enhancing Viral and Nonviral Vectors for Cardiac Diseases: Current Concepts and Future Applications

机译：增强用于心脏病的病毒和非病毒载体的基因治疗传递系统：当前概念和未来应用
- 作者：Michael G. Katz;Anthony S. Fargnoli;Richard D. Williams;Charles R. Bridges
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第11期
26.Enhanced Therapeutic Effects Conferred by an Experimental DNA Vaccine Targeting Human Papillomavirus-lnduced Tumors

机译：针对人乳头瘤病毒诱导的肿瘤的实验性DNA疫苗赋予的增强的治疗效果
- 作者：Mariana O. Diniz;Francisco A.M.O. Cariri;Luana R.M.M. Aps;Luis C.S. Ferreira
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
27.HLA-Universal Platelet Transfusions Prevent Platelet Refractoriness in a Mouse Model

机译：HLA通用血小板输注可防止小鼠模型中的血小板难治性
- 作者：Christiane Gras;Kai Schulze;Lilia Goudeva;Carlos A. Guzman;Rainer Blasczyk;Constanga Figueiredo
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第12期
28.Use of a Lower Dosage Liver-Detargeted AAV Vector to Prevent Hamster Muscular Dystrophy

机译：使用较低剂量的肝靶向AAV载体预防仓鼠肌肉营养不良
- 作者：Ida Luisa Rotundo;Alessio Lancioni;Marco Savarese;Luca DOrsi
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
29.Direct Head-To-Head Comparison of Cationic Liposome-Mediated Gene Delivery to Mesenchymal Stem/Stromal Cells of Different Human Sources: A Comprehensive Study

机译：阳离子脂质体介导的基因递送到不同人类来源的间充质干细胞/间质细胞的直接头对头比较：一项全面的研究
- 作者：Joana S. Boura;Francisco dos Santos;Jeffrey M. Gimble;Carla M.P. Cardoso;Catarina Madeira;Joaquim M.S. Cabral;Claudia Lobato da Silva
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第1期
30.lnterleukin-27 Gene Delivery for Modifying Malignant Interactions Between Prostate Tumor and Bone

机译：白细胞介素27基因传递修改前列腺肿瘤和骨之间的恶性相互作用。
- 作者：Olga Zolochevska;Jayne Ellis;Sangram Parelkar;Delphine Chan-Seng;Todd Emrick;Jingna Wei
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第12期
31.In Memory of Sonia Skarlatos, PhD (1953-2013)

机译：回忆索尼娅·斯卡拉托斯（1953-2013）
- 作者：James M. Wilson
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第11期
32.Characterization of Lentiviral Vector Production Using Microwell Suspension Cultures of HEK293T-Derived Producer Ceils

机译：使用源自HEK293T的生产者细胞的微孔悬浮培养物鉴定慢病毒载体的特性
- 作者：Heather M. Guy;Laura McCloskey;Gary J. Lye;Kyriacos A. Mitrophanous;Tarit K. Mukhopadhyay
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第2期
33.Optimizing Retroviral Gene Expression for Effective Therapies

机译：优化逆转录病毒基因表达以进行有效治疗
- 作者：Michael N. Antoniou;Kristian Alsbjerg Skipper;Omer Anakok
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
34.Evaluating a Ligation-Mediated PCR and Pyrosequencing Method for the Detection of Clonal Contribution in Polyclonal Retrovirally Transduced Samples

机译：评估连接介导的PCR和焦磷酸测序方法检测多克隆逆转录病毒转导样品中的克隆贡献。
- 作者：Martijn H. Brugman;Julia D. Suerth;Michael Rothe;Sebastian Suerbaum;Axel Schambach;Ute Modlich
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第2期
35.Efficacy of DNA Vaccines Forming E7 Recombinant Retroviral Virus-Like Particles for the Treatment of Human Papillomavirus-lnduced Cancers

机译：形成E7重组逆转录病毒样颗粒的DNA疫苗治疗人乳头瘤病毒引起的癌症的功效
- 作者：Geraldine Lescaille;Fabien Pitoiset;Rodney Macedo;Claude Baillou;Christophe Huret;David Klatzmann
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
36.Successful Gene Therapy in Older Rpe65-Deficient Dogs Following Subretinal Injection of an Adeno-AssociatedVector Expressing RPE65

机译：视网膜下注射表达RPE65的腺相关载体后，对年长的Rpe65缺陷型犬成功的基因治疗
- 作者：Matthew J. Annear;Freya M. Mowat;Joshua T. Bartoe;Janice Querubin;Selina A. Azam
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
37.Bioengineering of AAV2 Capsid at Specific Serine, Threonine, or Lysine Residues Improves Its Transduction Efficiency in Vitro and in Vivo

机译：在特定的丝氨酸，苏氨酸或赖氨酸残基上进行AAV2衣壳的生物工程改良可提高其体内外的转导效率。
- 作者：Nishanth Gabriel;Sangeetha Hareendran;Dwaipayan Sen;Rupali A. Gadkari;Govindarajan Sudha;Ruchita Selot;Mansoor Hussain
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第2期
38.Recombinant Adeno-Associated Virus Integration Sites in Murine Liver After Ornithine Transcarbamylase Gene Correction

机译：鸟氨酸转氨甲酰酶基因校正后的鼠肝重组腺相关病毒整合位点
- 作者：Li Zhong;Nirav Malani;Mengxin Li;Troy Brady;Jun Xie;Peter Bell;Shaoyong Li
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
39.A Novel Armed Oncolytic Measles Vaccine Virus for the Treatment of Cholangiocarcinoma

机译：新型武装溶瘤麻疹疫苗病毒治疗胆管癌
- 作者：Sebastian Lange;Johanna Lamped;Sascha Bossow;Martina Zimmermann;Wolfgang Neubert;Michael Bitzer
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
40.Prolonged Gene Expression in Muscle Is Achieved Without Active Immune Tolerance Using MicrorRNA 142.3p-Regulated rAAV Gene Transfer

机译：使用MicrorRNA 142.3p调控的rAAV基因转移，在没有主动免疫耐受的情况下实现了肌肉中基因的延长表达
- 作者：Florence Boisgerault;David-Alexre Gross;Maxime Ferr;Jerome Poupiot;Sylvie Darocha;Isabelle Richard;Anne Galy
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
41.Vector Sequences Are Not Detected in Tumor Tissue from Research Subjects with Ornithine Transcarbamylase Deficiency Who Previously Received Adenovirus Gene Transfer

机译：在先前接受腺病毒基因转移的鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏的研究对象的肿瘤组织中未检测到载体序列。
- 作者：Li Zhong;Shaoyong Li;Mengxin Li;Jun Xie;Yu Zhang;Brendan Lee;Mark L. Batshaw
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第9期
42.Gene Therapy for Rare Diseases:Summary of a National Institutes of Health Workshop,September 13, 2012

机译：罕见疾病的基因治疗：美国国立卫生研究院研讨会摘要，2012年9月13日
- 作者：Marina OReilly;Donald B. Kohn;Jeffrey Bartlett;Janet Benson;Philip J. Brooks;Barry J. Byrne
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第4期
43.Spatiotemporal Control of Vascular Endothelial Growth Factor Expression Using a Heat-Shock-Activated, Rapamycin-Dependent Gene Switch

机译：使用热休克激活的雷帕霉素依赖性基因开关时空控制血管内皮生长因子的表达。
- 作者：Francisco M. Martin-Saavedra;Christopher G. Wilson;Richard Voellmy;Nuria Vilaboa;Renny T. Franceschi
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第3期
44.Gene Therapy to Stimulate Angiogenesis to Treat Diffuse Coronary Artery Disease

机译：基因疗法刺激血管生成，治疗弥漫性冠状动脉疾病
- 作者：Stephen M. Kaminsky;Todd K. Rosengart;Jonathan Rosenberg;Maria J. Chiuchiolo;Benjamin Van de Graaf;Dolan Sondhi;Ronald G. Crystal
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第11期
45.Kinetics of Adeno-Associated Virus Serotype 2 (AAV2) and AAV8 Capsid Antigen Presentation In Vivo Are Identical

机译：体内腺相关病毒血清型2（AAV2）和AAV8衣壳抗原呈递的动力学是相同的。
- 作者：Yi He;Marc S. Weinberg;Matt Hirsch;Mark C. Johnson;Rol Tisch;R. Jude Samulski;Chengwen Li
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
46.Hepatic Stellate Cell-Targeted Delivery of Hepatocyte Growth Factor Transgene via Bile Duct Infusion Enhances Its Expression at Fibrotic Foci to Regress Dimethylnitrosamine-lnduced Liver Fibrosis

机译：肝细胞生长因子转基因通过胆管输注的肝星状细胞靶向递送增强其在纤维化灶处的表达，从而消退二甲基亚硝胺诱导的肝纤维化。
- 作者：Balakrishnan Chakrapani Narmada;Yuzhan Kang;Lakshmi Venkatraman;Qiwen Peng;Rashidah Binte Sakban
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
47.Sustained Inhibition of HIV-1 Replication by Conditional Expression of the E. coli-Derived Endoribonuclease MazF in CD4~+ T cells

机译：通过在CD4〜+ T细胞中有条件表达大肠杆菌衍生的核糖核酸内切酶MazF来持续抑制HIV-1复制。
- 作者：Mika Okamoto;Hideto Chono;Yasuhiro Kawano;Naoki Saito;Hiroshi Tsuda;Koichi Inoue
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第2期
48.Recombinant AAV9-TLK1B Administration Ameliorates Fractionated Radiation-Induced Xerostomia

机译：重组AAV9-TLK1B的使用可改善辐射引起的口干症。
- 作者：Prakash Srinivasan Timiri Shanmugam;Robert D. Dayton;Senthilnathan Palaniyi;Fleurette Abreo;Gloria Caldito;Ronald L. Klein
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第6期
49.Clinical Trials Using Antisense Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy

机译：在杜氏肌营养不良症中使用反义寡核苷酸的临床试验
- 作者：Taeyoung Koo Matthew J. Wood
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第5期
50.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Alex Philippidis
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2013年第10期
51.Design of a Phase I Clinical Trial to Evaluate M032, a Genetically Engineered HSV-1 Expressing IL-12, in Patients with Recurrent/Progressive Glioblastoma Multiforme, Anaplastic Astrocytoma, or Gliosarcoma

机译：一期临床试验的设计，用于评估多发性/进展型胶质母细胞瘤，间变性星形胶质细胞瘤或胶质肉瘤患者中的M032（表达IL-12的基因工程HSV-1基因工程）
- 作者：Patel Daxa M.;Foreman Paul M.;Nabors L. Burt;Riley Kristen O.;Gillespie G. Yancey;Markert James M.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第2期
52.Luigi Naldini on His Lifelong Involvement with the Development of Gene Therapy

机译：路易吉·纳尔迪尼（Luigi Naldini）关于基因疗法发展的终生贡献
- 作者：Wilson James M.;Naldini Luigi
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第3期
53.Safety Study: Intraventricular Injection of a Modified Oncolytic Measles Virus into Measles-Immune, hCD46-Transgenic, IFN alpha Rko Mice

机译：安全性研究：将改良的溶瘤性麻疹病毒脑室内注射到麻疹免疫，hCD46转基因，IFNαRko小鼠中
- 作者：Lal Sangeet;Peng Kah-Whye;Steele Michael B.;Jenks Nathan;Ma Hong;Kohanbash Gary;Phillips Joanna J.;Raffel Corey
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第4期
- measles virus;
- safety study;
- biodistribution;
- CSF injection of MV-NIS;
54.Optimizing Transgene Configuration and Protein Fusions to Maximize Dopamine Production for the Gene Therapy of Parkinson's Disease

机译：优化转基因构型和蛋白质融合以最大化多巴胺产生，用于帕金森氏病的基因治疗
- 作者：Stewart Hannah J.;Ralph G. Scott;Fong-Wong Liang;Strickland Iain;McCloskey Laura;Barnes Lucy;Blount Ian;Wells Owen;Truran Christelle J. M.;Kingsman Alan J.;Palfi Stephane;Mitrophanous Kyriacos A.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第3期
55.Investor Outlook: Solving Gene Therapy Pricing ... with a Cures Voucher?

机译：投资者展望：用治疗券解决基因疗法的定价问题？
- 作者：Schimmer Joshua;Breazzano Steven
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第4期
56.Interview with Katherine A. High, MD

机译：医学博士凯瑟琳·A·高的访谈
- 作者：Wilson James M.;High Katherine A.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第4期
57.Safety and Biodistribution Evaluation in CNGB3-Deficient Mice of rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3, a Recombinant AAV Vector for Treatment of Achromatopsia

机译：用于治疗失色症的重组AAV载体rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3的CNGB3缺陷小鼠的安全性和生物分布评估
- 作者：Ye Guo-jie;Budzynski Ewa;Sonnentag Peter;Nork T. Michael;Miller Paul E.;McPherson Leslie;Ver Hoeve James N.;Smith Leia M.;Arndt Tara;Mandapati Savitri;Robinson Paulette M.;Calcedo Roberto;Knop David R.;Hauswirth William W.;Chulay Jeffrey D.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第1期
58.Investor Outlook: Rising from the Ashes; GSK's European Approval of Strimvelis for ADA-SCID

机译：投资者展望：灰飞烟灭;葛兰素史克（GSK）通过Strimvelis在欧洲的ADA-SCID认证
- 作者：Schimmer Joshua;Breazzano Steven
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第2期
59.Multicolor RGB Marking Allows Morphometric and Functional Analysis of Hippocampal Granule Neurons at the Single-Cell Level

机译：多色RGB标记允许在单细胞水平上对海马颗粒神经元进行形态计量和功能分析
- 作者：Diego Gomez-Nicola;Kristoffer Riecken;V. Hugh Perry;Boris Fehse
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
60.Use of Adeno-Associated Virus to Enrich Cardiomyocytes Derived from Human Stem Cells

机译：腺相关病毒在富集人类干细胞来源的心肌细胞中的应用
- 作者：Guan Xuan;Wang Zejing;Czerniecki Stefan;Mack David;Francois Virginie;Blouin Veronique;Moullier Philippe;Childers Martin K.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
61.~(211)Astatine-Conjugated Monoclonal CD45 Antibody-Based Nonmyeloablative Conditioning for Stem Cell Gene Therapy

机译：〜（211）stat结合的单克隆CD45抗体基于非清髓性条件的干细胞基因治疗。
- 作者：Christopher R. Burtner;Devikha Chrasekaran;Erlinda B. Santos;Brian C. Beard;Jennifer E. Adair;Donald K. Hamlin;D. Scott Wilbur;Brenda M. Smaier;Hans-Peter Kiem
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
62.Safety and Biodistribution Evaluation in Cynomolgus Macaques of rAAV2tYF-CB-hRS1, a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Retinoschisin (vol 26, pg 165, 2015)

机译：表达鼠李糖苷的重组腺相关病毒载体rAAV2tYF-CB-hRS1在食蟹猕猴中的安全性和生物分布评估（第26卷，第165页，2015年）
- 作者：Ye Guo-Jie;Budzynski Ewa;Sonnentag Peter;Miller Paul E.;Sharma Alok K.;Ver Hoeve James N.;Howard Kellie;Knop David R.;Neuringer Martha;McGill Trevor;Stoddard Jonathan;Chulay Jeffrey D.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
63.Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy in the Canine Model

机译：犬模型中的Duchenne肌营养不良症基因治疗
- 作者：Dongsheng Duan
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
64.Investor Outlook: Focus on Upcoming LCA2 Gene Therapy Phase III Results

机译：投资者展望：专注于即将到来的LCA2基因治疗第三阶段结果
- 作者：Schimmer Joshua;Breazzano Steven
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
65.Cytokine-Enhanced Vaccine and Interferon-beta plus Suicide Gene Therapy as Surgery Adjuvant Treatments for Spontaneous Canine Melanoma

机译：细胞因子增强疫苗和干扰素-β加自杀基因疗法作为自发犬黑色素瘤的手术辅助治疗。
- 作者：Liliana M.E. Finocchiaro;Chiara Fondello;Maria L. Gil-Cardeza;Ursula A. Rossi;Marcela S. Villaverde;Maria D. Riveras;Gerardo C. Glikin
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
66.Preclinical and Preliminary Clinical Evaluation of Genetically Transduced Dermal Tissue Implants for the Sustained Secretion of Erythropoietin and Interferon alpha

机译：基因转导的皮肤组织植入物对促红细胞生成素和干扰素α持续分泌的临床前和临床初步评估
- 作者：Shapir Nir;Miari Reem;Blum Shany;Schwartz Doron;Chernin Gil;Neil Garry A.;Afik Daniel;Panet Amos
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
67.Preferential Targeting of Disseminated Liver Tumors Using a Recombinant Adeno-Associated Viral Vector

机译：使用重组腺相关病毒载体优先靶向弥漫性肝肿瘤
- 作者：Marco Delia Peruta;Adam Badar;Cecilia Rosales;Shilpa Chokshi;Azadeh Kia
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第2期
68.A Hybrid Adenoviral Vector System Achieves Efficient Long-Term Gene Expression in the Liver via piggyBac Transposition

机译：混合腺病毒载体系统通过piggyBac转座在肝脏中实现高效的长期基因表达
- 作者：Ryan P. Smith;Jesse D. Riordan;Charlotte R. Feddersen;Adam J. Dupuy
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
69.Evaluation of Readministration of a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Acid Alpha-Glucosidase in Pompe Disease: Preclinical to Clinical Planning

机译：表达庞法病中表达酸性α-葡萄糖苷酶的重组腺相关病毒载体的重新分配的评估：临床前临床
- 作者：Corti Manuela;Cleaver Brian;Clement Nathalie;Conlon Thomas J.;Faris Kaitlyn J.;Wang Gensheng;Benson Janet;Tarantal Alice F.;Fuller Davis;Herzog Roland W.;Byrne Barry J.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
70.Delivery of Adeno-Associated Virus Gene Therapy by Intravascular Limb Infusion Methods

机译：血管内四肢输注法递送腺相关病毒基因治疗
- 作者：Gruntman Alisha M.;Flotte Terence R.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
71.intravenous Administration of Retroviral Replicating Vector, Toca 511, Demonstrates Therapeutic Efficacy in Orthotopic Immune-Competent Mouse Glioma Model

机译：逆转录病毒复制载体Toca 511的静脉内给药证明了原位免疫感受态小鼠神经胶质瘤模型的治疗功效
- 作者：Tiffany T. Huang;Shraddha Parab;Ryan Burnett;Oscar Diago;Derek Ostertag;Florence M. Hofman
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第2期
72.Employing a Gain-of-Function Factor IX Variant R338L to Advance the Efficacy and Safety of Hemophilia B Human Gene Therapy: Preclinical Evaluation Supporting an Ongoing Adeno-Associated Virus Clinical Trial

机译：使用功能增益因子IX变体R338L来提高B型血友病人类基因治疗的疗效和安全性：支持正在进行的腺相关病毒临床试验的临床前评估
- 作者：Paul E. Monahan;Junjiang Sun;Tong Gui;Genlin Hu;William B. Hannah;David G. Wichlan
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第2期
73.A Corticosteroid Gene Therapy Combination Strategy to Maximize Intramuscular-Mediated Delivery in Postischemic Myocardium

机译：皮质类固醇基因治疗组合策略，以最大化缺血后心肌的肌内介导传递。
- 作者：Fargnoli Anthony S.;Katz Michael G.;Alexander Michael P.;Kendle Andrew P.;Bridges Charles R.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
74.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
75.The Next Chapter

机译：下一章
- 作者：James M. Wilson
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
76.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Philippidis Alex
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
77.Dog Models for Blinding Inherited Retinal Dystrophies

机译：盲遗传性视网膜营养不良的狗模型
- 作者：Simon M. Petersen-Jones Andras M. Komaromy
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
78.A GLP-Compliant Toxicology and Biodistribution Study: Systemic Delivery of an rAAV9 Vector for the Treatment of Mucopolysaccharidosis IIIB

机译：符合GLP的毒理学和生物分布研究：用于治疗粘多糖贮积症IIIB的rAAV9载体的系统递送
- 作者：Meadows Aaron S.;Duncan F. Jason;Camboni Marybeth;Waligura Kathryn;Montgomery Chrystal;Zaraspe Kimberly;Naughton Bartholomew J.;Bremer William G.;Shilling Christopher;Walker Christopher M.;Bolon Brad;Flanigan Kevin M.;McBride Kim L.;McCarty Douglas M.;Fu Haiyan
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
79.There and Back Again: Mitchell Finer on the Journey of Biotech from Start-Up to Success

机译：一遍又一遍：Mitchell Finer从启动到成功的生物技术之旅
- 作者：Wilson James M.;Finer Mitchell
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
80.Investor Outlook: Significance of the Positive LCA2 Gene Therapy Phase III Results

机译：投资者展望：LCA2基因治疗III期阳性结果的意义
- 作者：Schimmer Joshua;Breazzano Steven
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
81.A Review of Gene Therapy in Canine and Feline Models of Lysosomal Storage Disorders

机译：溶酶体贮积病的犬和猫模型中的基因治疗综述
- 作者：Allison M. Bradbury;Brittney L. Gurda;Margret L. Casal;Katherine P. Ponder;Charles H. Vite Mark E. Haskins
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
82.Safety and Biodistribution Evaluation in Cynomolgus Macaques of rAAV2tYF-CB-hRS1, a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Retinoschisin

机译：表达鼠李糖苷的重组腺相关病毒载体rAAV2tYF-CB-hRS1在食蟹猕猴中的安全性和生物分布评估
- 作者：Ye Guo-Jie;Budzynski Ewa;Sonnentag Peter;Miller Paul E.;Sharma Alok K.;Ver Hoeve James N.;Howard Kellie;Knop David R.;Chulay Jeffrey D.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
83.Targeted Oncolytic Herpes Simplex Virus Type 1 Eradicates Experimental Pancreatic Tumors

机译：靶向溶瘤性单纯疱疹病毒1型根除实验性胰腺肿瘤。
- 作者：Marion Gayral;Hubert Lulka;Naima Hanoun;Coline Biollay;Janick Selves
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第2期
84.Ferret and Pig Models of Cystic Fibrosis: Prospects and Promise for Gene Therapy

机译：雪貂和猪的囊性纤维化模型：基因治疗的前景和承诺。
- 作者：Ziying Yan;Zoe A. Stewart;Patrick L. Sinn;John C. Olsen;Jim Hu;Paul B;McCray;Jr.;John F. Engelhardt
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
85.Safety and Biodistribution Evaluation of rAAV2tYF-CB-hRS1, a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Retinoschisin, in RS1-Deficient Mice

机译：rAAV2tYF-CB-hRS1，表达视黄素的重组腺相关病毒载体，在RS1缺陷小鼠中的安全性和生物分布评估
- 作者：Ye Guo-Jie;Conlon Thomas;Erger Kirsten;Sonnentag Peter;Sharma Alok K.;Howard Kellie;Knop David R.;Chulay Jeffrey D.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
86.Human Gene Therapy Clinical Development: Where the Academy and Industry Meet

机译：人类基因疗法的临床发展：学术界和工业界的交汇之处
- 作者：Wilson James M.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
87.A Journey in the Development of Gene Therapy for Inherited Disorders of the Bone Marrow

机译：基因治疗骨髓遗传性疾病的发展历程
- 作者：Wilson James M.;Kohn Donald
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第4期
88.Gene Therapy Studies in a Canine Model of X-tinked Severe Combined Immunodeficiency

机译：X色严重联合免疫缺陷犬模型的基因治疗研究
- 作者：Peter J;Felsburg;Suk See De Ravin;Harry L. Malech;Brian P. Sorrentino;Christopher Burtner;Hans-Peter Kiem
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
89.Fanconi Anemia Gene Editing by the CRISPR/Cas9 System

机译：通过CRISPR / Cas9系统编辑Fanconi贫血基因
- 作者：Mark J. Osborn;Richard Gabriel;Beau R. Webber;Anthony P. DeFeo;Amber N. McElroy
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第2期
90.Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Neuropathic Phenotype in Murine Model of Mucopolysaccharidosis Type II

机译：造血干细胞基因治疗纠正II型粘多糖贮积症小鼠模型中的神经病性表型。
- 作者：Taichi Wakabayashi;Yohta Shimada;Kazumasa Akiyama;Takashi Higuchi;Takahiro Fukuda;Hiroshi Kobayashi;Yoshikatsu Eto;Hiroyuki Ida;Toya Ohashi
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
91.Superior Immunologic and Therapeutic Efficacy of a Xenogeneic Genetic Cancer Vaccine Targeting Carcinoembryonic Human Antigen

机译：靶向癌胚人类抗原的异种遗传癌症疫苗的优越的免疫学和治疗功效。
- 作者：Luigi Aurisicchio;Giuseppe Roscilli;Emanuele Marra;Laura Luberto;Rita Mancini;Nicola La Monica;Gennaro Ciliberto
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第6期
92.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Philippidis Alex
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第3期
93.Translational Data from Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy of Hemophilia B in Dogs

机译：腺相关病毒介导的狗血友病B基因治疗的翻译数据
- 作者：Timothy C. Nichols;Margaret H. Whitford;Valder R. Arruda;Hansell H. Stedman;Mark A. Kay;Katherine A. High
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2015年第1期
94.Safety and Biodistribution Evaluation in Cynomolgus Macaques of rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3, a Recombinant AAV Vector for Treatment of Achromatopsia

机译：rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3（一种用于治疗色盲的重组AAV载体）在食蟹猕猴中的安全性和生物分布评估
- 作者：Ye Guo-jie;Budzynski Ewa;Sonnentag Peter;Nork T. Michael;Miller Paul E.;Sharma Alok K.;Ver Hoeve James N.;Smith Leia M.;Arndt Tara;Calcedo Roberto;Gaskin Chantelle;Robinson Paulette M.;Knop David R.;Hauswirth William W.;Chulay Jeffrey D.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第1期
95.Measurement Challenges for CAR-T Biomanufacturing: Highlights from a Meeting Sponsored by the National Institute of Standards and Technology (NIST)

机译：CAR-T生物制造的测量挑战：由美国国家标准技术研究院（NIST）赞助的会议的要点
- 作者：Lin-Gibson Sheng;Rogers Kelley C.;Plant Anne L.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第2期
96.Investor Outlook: Gene Therapy Picking up Steam; At a Crossroads

机译：投资者展望：基因疗法正在加速发展;在十字路口
- 作者：Schimmer Joshua;Breazzano Steven
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第3期
97.Dystrophin Gene Replacement and Gene Repair Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy in 2016: An Interview

机译：肌营养不良蛋白基因替换和基因修复疗法在2016年的杜兴氏肌营养不良症：访谈
- 作者：Duan Dongsheng
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第1期
98.Recollections from a Pioneer Who Provided the Foundation for the Success of Gene Therapy in Treating Severe Combined Immune Deficiencies

机译：回忆为基因治疗成功治疗严重的免疫缺陷综合症奠定了基础的先驱
- 作者：Wilson James M.
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第2期
99.User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing's Bloom: Market for Gene-Editing Tools Estimated at $608m and Growing as New Applications Are Found

机译：用户友好技术是基因编辑事业蓬勃发展的关键：基因编辑工具市场估计为6.08亿美元，并且随着新应用的发现，该市场不断增长
- 作者：Carlson Bruce
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第4期
100.Gene Therapy Briefs

机译：基因治疗简介
- 作者：Philippidis Alex
- 期刊名称：《Human gene therapy. Clinical development》 | 2016年第4期

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