造血器腫瘍では，癌細胞が全身に広がっていることから，遺伝子治療の直接的アプローチ［癌細胞自身への遺伝子導入により直接的治療効果（細胞破壊作用）を得ようとするもの］は一般に困難である。 間接法では，免疫遺伝子治療法が検討されており，さらにユニークな方法として，移植後再発白血病に対するドナーリンパ球輸注療法への自殺遺伝子の応用が試みられている。 重症GVHDの副作用が強くでた場合に，ドナーリンパ球を速やかに排除するために工夫したもので，自殺遺伝子としては月HSV-TK遺伝子が一般に利用されている。また，腫瘍血管抑制療法が造血器腫瘍の場合にも有効かどうか，基礎研究が進められている。 その他，治療とは反対の話題であるが，遺伝子治療の領域では，Ⅹ連鎖重症複合免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療での白血病発生（2例）が深刻な問題となっている。 2例とも，レトロウイルスベクターによる遺伝子導入がもたらした挿入変異の結果，LMO 2遺伝子の活性化が生じており，それがTリンパ球性白血病発症の引き金になったものと考えられる。 幹細胞遺伝子治療では安全性に関するさらなる基礎研究が必要である。 In the case of hematopoietic malignancies, direct approach of gene therapy [gene transfer to cancer cells in order to obtain direct therapeutic effects (cell damage)] is difficult, because malignant cells are distributed in the whole body, As for indirect approaches, immuno-gene-therapy is investigated. As a unique approach, suicide gene therapy is applied to donor lymphocyte infusion for relapsed leukemia after bone marrow transplantation. The purpose of gene therapy is to eliminate donor lymphocytes quickly when severe side effects (GVHD) appeared,, HSV-TK gene is generally utilized as a suicide gene, Basic studies are conducted to determine whether anti-tumor-angiogenesis therapy is also effective for hematologicai malignancies. In addition, leukemia development in 2 patients with X-linked severe combined immunodeficiency who underwent hematopoietic stem cell gene therapy is currently a serious problem in the field of gene therapy, In both cases, LMO2 gene was activated through insertional mutagenesis which was caused by retroviral vector-mediated gene transfer,. This genetic event is considered to be a trigger of T-lymphocytic leukemia development. Further basic studies are needed in terms of safety for stem cell gene therapy.
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