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ALSモデル動物の免疫療法と今後の展望

机译：ALS模型动物的免疫疗法和未来前景

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摘要

かつて神経変性疾患は手のつけようのない難病として扱われ，その研究は基本的に死後脳を用いた病理学的研究によるところが大きかった。 ところが1990年代に入り，連鎖解析，ポジショナルクローニングをはじめとする遺伝学の進歩により，家族性アルツハイマー病，トリプレットリピート病といった一部の家族性神経変性疾患において原因遺伝子の突然変異が次々と同定された。 さらに変異遺伝子のトランスジェニックマウスやノックアウトマウスの作製技術が飛躍的に進み，多くの疾患モデルマウスが登場した。これによって神経変性疾患の研究における最大の弱点であった，中枢神経組織の発症前後を通じたin vivoの病理学的，生化学的な解析が可能になり，臨床レベルの治療研究の発展に大いに貢献したのである。 つまり，モデル動物はin vitro研究とヒト研究の重要な橋渡しであり，疾患の研究はいかに優れたモデル動物が得られるかにかかっていると言うても過言ではない。
机译：过去，神经退行性疾病被视为无法治疗的顽固性疾病，其研究主要基于使用死后大脑的病理学研究。然而，在1990年代，诸如连锁分析和位置克隆之类的遗传学进步已经在某些家族性神经退行性疾病（如家族性阿尔茨海默氏病和三联体重复病）中逐个鉴定了致病基因的突变。 ..此外，用于生产具有突变基因的转基因小鼠和基因敲除小鼠的技术已得到极大发展，并且出现了许多疾病模型小鼠。这使得能够在中枢神经系统发作之前和之后进行体内病理学和生化分析，这是神经退行性疾病研究中最薄弱的环节，并且极大地促进了临床水平治疗研究的发展。是的换句话说，模型动物是体外研究与人类研究之间的重要桥梁，毫不夸张地说，疾病研究取决于如何获得优质的模型动物。

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