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Immunomodulatory, liver depot gene therapy for Pompe disease

机译：Pompe病的免疫调节，肝脏仓库基因治疗

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Pompe disease is caused by mutations in acid alpha glucosidase (GAA) that causes accumulation of lysosomal glycogen affecting the heart and skeletal muscles, and can be fatal. Enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human GAA (rhGAA) improves muscle function by reducing glycogen accumulation. Limitations of ERT include a short half-life and the formation of antibodies that result in reduced efficacy. By harnessing the immune tolerance induction properties of the liver, liver-targeted gene delivery (with an adeno-associated virus vector containing a liver specific promoter), suppresses immunity against the GAA introduced by gene therapy. This induces immune tolerance to rhGAA by activating regulatory T cells and simultaneously, corrects GAA deficiency. Potentially, liver-targeted gene therapy can be performed once with lasting effects, by administering a relatively low dose of an adeno-associated virus type 8 vector to replace and induce immune tolerance to GAA.
机译：Pompe疾病是由酸α葡萄糖苷酶（GaA）中的突变引起的，导致影响心脏和骨骼肌的溶酶体糖原的积累，并且可能是致命的。 具有重组人Gaa（RHGAA）的酶替代疗法（ERT）通过降低糖原积聚来改善肌肉功能。 ert的局限性包括短的半衰期和形成效力降低的抗体。 通过利用肝脏的免疫耐受性诱导性质，肝脏靶向基因递送（用含肝特异性启动子的腺相关病毒载体）抑制了通过基因治疗引入的GAA的免疫力。 这通过激活调节性T细胞并同时抑制对rhGAA的免疫耐受性，校正Gaa缺乏。 潜在地，通过施用相对低剂量的腺相关病毒型8载体来持续效果可以进行一次肝脏靶向基因治疗，以替代并诱导GAA的免疫耐受性。

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