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The impact of CRISPR-Cas9 on target identification and validation

机译：CRISPR-CAS9对目标识别与验证的影响

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摘要

The addition of an RNA-guided nuclease, Cas9, to the gene editing toolbox has increased the accessibility of gene editing technologies by greatly simplifying the design of editing reagents. Only a single 75-100 nucleotide RNA is required to guide Cas9 to the target gene of interest, which has meant that the established infrastructure of short-hairpin RNA interference screen could be readily adapted to genome-wide knock out screens. Cas9-based editing technology should streamline the generation of animal and cell-line models, make the generation of activity-dead mutations in target validation routine, and enable the discovery of a new generation of targets across therapeutic areas.
机译：通过大大简化编辑试剂的设计，加入RNA引导核酸酶Ces9对基因编辑工具箱的可访问性增加了基因编辑技术的可访问性。 仅需要单个75-100个核苷酸RNA来引导CAS9至目标的靶基因，这意味着缺血RNA干扰筛网的已建立的基础设施可以容易地适应基因组覆盖屏幕。 基于CAS9的编辑技术应该简化动物和细胞系模型的产生，使得目标验证程序中的活动死亡突变产生，并能够发现治疗区域的新一代目标。

著录项

  • 来源
    《Drug discovery today》 |2015年第4期|共8页
  • 作者

    Moore Jonathan D.;

  • 作者单位

    Horizon Discovery 7100 Cambridge Res Pk Cambridge CB25 9TL England;

  • 收录信息
  • 原文格式 PDF
  • 正文语种 eng
  • 中图分类 药学;
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