Interim Safety, Efficacy and Achievement of Developmental Milestones in this Phase 1, First-In-Human Study of the Systemic Delivery of AVXS-101, an AAV9-Mediated Gene Therapy for Children with Spinal Muscular Atrophy (SMA) Type 1

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• 来源
  《Annals of neurology》 |2016年第s20期|共1页
• 作者

  Sproule D.; Al-Zaidy S.; Shell R.; Arnold D.; Rodino-Klapac L.; Kissel J.; Prior T.; Miranda C.; Lowes L.; Alfano L.; Berry K.; Nagendran S.; Cardenas J.; Petek C.; Church K.; Burghes A.; Foust K.; Meyer K.; Likhite S.; Kaspar B.; Mendell J.;

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• 作者单位

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• 收录信息
• 原文格式 PDF
• 正文语种 eng
• 中图分类 神经病学;
• 关键词

  Neuromuscular disorders; Movement Disorders;

  机译：神经肌肉疾病;运动障碍;