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How I manage aplastic anaemia in children

机译：我如何处理儿童再生障碍性贫血

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Aplastic anaemia (AA) is a rare heterogeneous condition in children. 15-20% of cases are constitutional and correct diagnosis of these inherited causes of AA is important for appropriate management. For idiopathic severe aplastic anaemia, a matched sibling donor (MSD) haematopoietic stem cell transplant (HSCT) is the treatment of choice. If a MSD is not available, the options include immunosuppressive therapy (IST) or unrelated donor HSCT. IST with horse anti-thymocyte globulin (ATG) is superior to rabbit ATG and has good long-term results. In contrast, IST with rabbit ATG has an overall response of only 30-40%. Due to improvements in outcome over the last two decades in matched unrelated donor (MUD) HSCT, results are now similar to that of MSD HSCT. The decision to proceed with IST with ATG or MUD HSCT will depend on the likelihood of finding a MUD and the differing risks and benefits that each therapy provides.
机译：再生障碍性贫血（AA）是儿童罕见的异质性疾病。 15-20％的病例属于体质，正确诊断这些遗传性AA病因对于适当治疗很重要。对于特发性严重再生障碍性贫血，可以选择配对的同胞供体（MSD）造血干细胞移植（HSCT）。如果没有MSD，则选项包括免疫抑制疗法（IST）或无关的供体HSCT。具有马抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的IST优于兔ATG，并具有良好的长期效果。相比之下，带有兔ATG的IST的总体反应仅为30-40％。由于过去20年中匹配的非相关捐献者（MUD）HSCT的结果有所改善，现在的结果与MSD HSCT相似。使用ATG或MUD HSCT进行IST的决定将取决于找到MUD的可能性以及每种疗法提供的不同风险和益处。

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