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首页> 外文期刊>Expert opinion on biological therapy >Augmentation therapy in alpha-1 antitrypsin deficiency.
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Augmentation therapy in alpha-1 antitrypsin deficiency.

机译：α-1抗胰蛋白酶缺乏症的增强疗法。

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BACKGROUND: Alpha-1 antitrypsin deficiency is a genetic disorder that leads to early-onset emphysema. Recently, exogenous supplementation of the enzyme has become a therapeutic alternative. OBJECTIVE: To review the role of so-called augmentation therapy with pooled human plasma alpha-1 antitrypsin as a specific treatment for emphysema caused by alpha-1 antitrypsin deficiency. METHODS: The authors performed a Medline (1966 - 2007) search with the keywords 'alpha-1 antitrypsin deficiency' and 'therapy'. The authors focused on articles regarding biochemical and clinical efficacy. RESULTS/CONCLUSION: Augmentation therapy has been shown to raise antiprotease serum and epithelial lining fluid levels above the 'protective threshold' value. Evidence suggests that this approach slows the decline in lung function, could reduce infection rates, might enhance survival, and is well tolerated. Questions about the cost-effectiveness of this therapy remain.
机译：背景：α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性疾病，可导致早发性肺气肿。最近，外源补充酶已成为一种治疗选择。目的：综述所谓的联合血浆人类α-1抗胰蛋白酶增强疗法作为α-1抗胰蛋白酶缺乏引起的肺气肿的特异性治疗的作用。方法：作者进行了Medline（1966-2007）搜索，关键词为“α-1抗胰蛋白酶缺乏症”和“治疗”。作者专注于有关生化和临床功效的文章。结果/结论：增强疗法已被证明可将抗蛋白酶血清和上皮内衬液水平提高至“保护阈值”以上。有证据表明，这种方法可以减缓肺功能的下降，可以降低感染率，可以提高生存率，并且具有良好的耐受性。有关这种疗法的成本效益的问题仍然存在。

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