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Leptin gene therapy in the fight against diabetes.

机译：瘦素基因疗法可抗击糖尿病。

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IMPORTANCE OF THE FIELD: The incidence of diabetes is increasing worldwide, yet current treatments are not always effective for all patient or disease types. AREAS COVERED IN THIS REVIEW: Here, we summarize the biologic and clinical roles of leptin in diabetes, and discuss candidate viral vectors that may be employed in the clinical use of central leptin gene therapy for diabetes. WHAT THE READER WILL GAIN: We discuss how studies on leptin, a regulator of the insulin-glucose axis, have significantly advanced our understanding of the roles of energy homeostasis and insulin resistance in the pathogeneses of metabolic syndrome and diabetes. Recent studies have demonstrated the long-term therapeutic effects of central leptin gene therapy in obesity and diabetes via decreased insulin resistance and increased glucose metabolism. Many of these studies have employed viral vectors, which afford high in vivo gene transduction efficiencies compared with non-viral vectors. TAKE HOME MESSAGE: Adeno-associated viral vectors are particularly well suited for central leptin gene therapy owing to their low toxicity and ability to drive transgene expression for extended periods.
机译：领域的重要性：糖尿病的发病率在世界范围内正在增加，但是当前的治疗方法并不总是对所有患者或疾病类型都有效。这篇综述涵盖的领域：在这里，我们总结了瘦素在糖尿病中的生物学和临床作用，并讨论了可能在糖尿病中枢瘦素基因治疗的临床应用中使用的候选病毒载体。读者的收获：我们讨论了对瘦素（胰岛素-葡萄糖轴调节剂）的研究如何显着提高我们对能量代谢和胰岛素抵抗在代谢综合征和糖尿病病原体中的作用的理解。最近的研究表明，通过降低胰岛素抵抗和增加葡萄糖代谢，中央瘦素​​基因疗法在肥胖和糖尿病中具有长期治疗作用。这些研究中的许多已经采用了病毒载体，与非病毒载体相比，其提供了高的体内基因转导效率。温馨提示：腺相关病毒载体由于毒性低且能够长时间驱动转基因表达，因此特别适合于中央瘦素基因治疗。

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