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Bidirectional Transcriptional Inhibition as Therapy for ALS/FTD Caused by Repeat Expansion in C9orf72

机译:双向转录抑制作为C9orf72重复扩增引起的ALS / FTD治疗

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摘要

Hexanucleotide repeat expansion in the bi-directionally transcribed C9orf72 gene is the most frequent cause of familial ALS and frontotemporal dementia (FTD). Kramer et al. (2016) report in Science that targeted reduction in the transcription elongation factor SUPT4H1/SUPT5H reduces both sense and antisense repeatcontaining RNAs and their associated neurodegeneration.
机译:双向转录的C9orf72基因中的六核苷酸重复扩增是家族性ALS和额颞痴呆(FTD)的最常见原因。 Kramer等。 (2016)在《科学》杂志上的报道指出,有针对性地减少转录延伸因子SUPT4H1 / SUPT5H可以减少包含有义和反义重复序列的RNA及其相关的神经变性。

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