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包含引起C-截短的原纤维蛋白-1表达的突变的小鼠

摘要

提供了非人类动物,所述非人类动物在Fbn1基因中包含突变以对伴有先天性脂肪代谢障碍的新生儿型类早衰综合征(NPSCL)进行建模。还提供了制备这样的非人类动物模型的方法。所述非人类动物模型可以用于针对抑制或减少NPSCL或改善NPSCL样症状的活性筛选化合物或针对潜在有害地促进或加剧NPSCL的活性筛选化合物以及提供对NPSCL的机制和潜在新的治疗和诊断靶标的见解。

著录项

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2019-07-05

    实质审查的生效 IPC(主分类):A01K67/027 申请日:20170728

    实质审查的生效

  • 2019-05-24

    公开

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