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用于治疗肾病综合征的AAV基因疗法

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摘要

本发明提供了一种腺相关病毒(AAV)载体基因疗法，其用于治疗单基因形式的肾病综合征，其中AAV载体包含NS相关转基因和最小nephrin启动子NPHS1或podocin启动子NPHS2。

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2022-02-08

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K48/00 专利申请号:2020800161384 申请日:20200117

实质审查的生效

1. 用于治疗肾病综合征的AAV基因疗法 [P] . 中国专利： CN113543814A . 2021-10-22
2. 用于视网膜及CNS基因疗法的AAV载体 [P] . 中国专利： CN106661591B . 2021.10.29
3. Methods for screening prophylactic or therapeutic agents for nephrotic syndrome, pharmaceutical compositions for the prevention or treatment of nephrotic syndrome, markers for the diagnosis of nephrotic syndrome, methods for testing nephrotic syndrome, and reagents for the diagnosis of nephrotic syndrome. [P] . 日本专利： JP6770741B2 . 2020-10-21

机译：筛选用于肾病综合征的预防或治疗剂的方法，用于预防或治疗肾病综合征的药物组合物，用于诊断肾病综合征的标志物，用于测试肾病综合征的方法以及用于诊断肾病综合征的试剂。
4. DIAGNOSTIC METHOD FOR NEPHROTIC SYNDROME, PROPHYLACTIC OR THERAPEUTIC AGENT FOR NEPHROTIC SYNDROME, AND METHOD FOR SCREENING THE PROPHYLACTIC OR THERAPEUTIC AGENT [P] . 世界知识产权组织专利： WO2010084668A1 . 2010-07-29

机译：肾病综合征的诊断方法，肾病综合征的治疗性或治疗性药物以及筛选治疗性或治疗性药物的方法
5. AAV-BASED GENE THERAPIES FOR TREATMENT OF AUTOIMMUNE DISEASES [P] . US2021324410A1 . 2021-10-21

机译：基于AAV的基因疗法治疗自身免疫性疾病