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用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的AAV载体治疗方法

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本文公开了用于治疗需要三肽基肽酶1(TPP1)的灵长类动物的方法，该方法包括(a)提供包含编码TPP1的核酸的重组腺相关病毒(AAV)载体；以及(b)向灵长类动物的中枢神经系统(CNS)施用一定量的重组AAV载体，其中TPP1在灵长类动物中表达。

著录项

公开/公告号CN113891712A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-01-04

原文格式PDF
申请/专利权人星火治疗有限公司;
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申请/专利号CN202080024872.5
发明设计人大卫·威廉·安德森;玛丽安·托托;苏·E·I·达森;
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申请日2020-01-31
分类号A61K31/436(20060101);A61K38/13(20060101);A61K38/46(20060101);A61K48/00(20060101);A61P37/06(20060101);C07K14/015(20060101);
代理机构31263 上海胜康律师事务所;
代理人樊英如;张静
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 13:30:50

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1. 用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的AAV载体治疗方法 [P] . 中国专利： CN113891712A . 2022-01-04
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3. AAV VECTOR TREATMENT METHODS FOR LATE INFANTILE NEURONAL CEROID LIPOFUSCINOSIS TYPE 2 [P] . EP3917522A1 . 2021-12-08

机译： AAV载体治疗方法为晚期婴儿神经元胶合脂蛋白型2型
4. Improvement in locomotor activity and increase in longevity of late infantile neuronal ceriod lipofuscinosis subjects by gemfibrozil [P] . AU2017388399A1 . 2019-05-30

机译：吉非贝齐改善晚期婴儿神经元颈脂褐质病受试者的运动能力并延长其寿命
5. AAV2 particle comprising an AAV2 capsid protein and a vector comprising a nucleic acid encoding a tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) for use in the treatment of late infantile ceroid lipofuscinosis (LINCL) in a non-rodent mammal by intraventricular injection or ICV administration [P] . DK2691529T3 . 2019-09-23

机译：包含AAV2衣壳蛋白的AAV2颗粒和包含编码三肽基肽酶1（TPP1）的核酸的载体，用于通过心室内注射或ICV给药治疗非啮齿类哺乳动物的晚期婴儿性类脂褐藻病（LINCL）

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