首页> 中国专利> 一种高效修复环状铁粒幼细胞性贫血基因突变的方法

一种高效修复环状铁粒幼细胞性贫血基因突变的方法

摘要

提供一种利用基因编辑技术高效修复导致环状铁粒幼红细胞性贫血的ALAS‑2基因突变的方法,其包含利用基因编辑技术,高效安全地基因修饰患者造血干细胞的ALAS‑2基因特异点突变,恢复ALAS‑2因表达,使亚铁血红素合成以及红细胞成熟恢复至正常水平,实现治疗疾病的目的。

著录项

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2022-03-22

    公开

    国际专利申请公布

相似文献

  • 专利
  • 中文文献
  • 外文文献
获取专利

客服邮箱:kefu@zhangqiaokeyan.com

京公网安备:11010802029741号 ICP备案号:京ICP备15016152号-6 六维联合信息科技 (北京) 有限公司©版权所有
  • 客服微信

  • 服务号