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一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物

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本发明涉及一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物，所述基因载体包含显性抑制型(dominant negative)人类Fas‑associatedprotein with death domain(FADD‑DN)、增强子/启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及上述基因载体或包含上述基因载体的组合物在制备治疗视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼等引起的视网膜神经节细胞病变。

著录项

公开/公告号CN108379597B

专利类型发明专利
公开/公告日2019-10-01

原文格式PDF
申请/专利权人上海市第一人民医院;
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申请/专利号CN201810214506.0
发明设计人孙晓东;罗学廷;刘洋;
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申请日2018-03-15
分类号
代理机构上海卓阳知识产权代理事务所(普通合伙);
代理人巫蓓丽
地址 200080 上海市虹口区海宁路100号
入库时间 2022-08-23 10:41:20

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2019-10-01

授权

授权
2018-09-04

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K 48/00 申请日:20180315

实质审查的生效
2018-09-04

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K 48/00 申请日:20180315

实质审查的生效
2018-08-10

公开

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2018-08-10

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2018-08-10

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1. 一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物 [P] . 中国专利： CN108379597B . 2019.10.01
2. 一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物 [P] . 中国专利： CN108379597A . 2018-08-10
3. A gene therapy DNA vector based on the VTvaf17 gene therapy DNA vector carrying a target gene selected from the group of BDNF, VEGFA, BFGF, NGF, GDNF, NT3, CNTF, IGF1 genes to increase the expression level of these target genes, a method for its preparation and use, Escherichia coli strain SCS110-AF / VTvaf17-BDNF, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-VEGFA, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-BFGF, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-NGF, or Escherichia / VTvaf17-GDNF, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-NT3, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-CNTF, or Escherichia coli SCS110-AF / VTvaf17-IGF1, carrying a gene therapy DNA vector, method for its production, production method commercially available gene therapy DNA vector [P] . 俄罗斯专利： RU2018145693A . 2020-06-25

机译：一种基于VTvaf17基因治疗DNA载体的基因治疗DNA载体，该载体带有选自BDNF，VEGFA，BFGF，NGF，GDNF，NT3，CNTF，IGF1基因的靶基因，以增加这些靶基因的表达水平，一种方法就其制备和使用而言，大肠杆菌菌株SCS110-AF / VTvaf17-BDNF或大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-VEGFA或大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-BFGF或大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-NGF，或带有基因治疗DNA载体的大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-CNTF或大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-CNTF或大肠杆菌SCS110-AF / VTvaf17-IGF1，或带有基因治疗DNA载体的大肠杆菌生产，生产方法市售基因治疗DNA载体
4. A gene therapeutic DNA vector based on a gene therapeutic DNA vector GDTT1.8NAS12 carrying a target gene selected from the group of ANG, ANGPT1, VEGFA, HIF1α genes to increase the expression level of these target genes, a method for its production and use, Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANG or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANGPT1 or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-VEGFA or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-HIF1α gene, its DNA therapeutic vector obtaining, a method of industrial-scale production of a gene therapy DNA vector [P] . RU2019126925A3 . 2021-03-01

机译：一种基因治疗性DNA载体基于基因治疗性DNA载体GDTT1.8NAS12携带选自Ang，Angpt1，VEGFA，HIF1α基团的靶基因，以增加这些靶基因的表达水平，这是其生产和使用的方法，大肠杆菌大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANG或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANGPT1或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-VEGFA或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-HIF1α基因，其DNA治疗载体获得，一种基因治疗DNA载体的工业规模生产方法
5. A gene therapeutic DNA vector based on a gene therapeutic DNA vector GDTT1.8NAS12 carrying a target gene selected from the group of ANG, ANGPT1, VEGFA, HIF1α genes to increase the expression level of these target genes, a method for its production and use, Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANG or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANGPT1 or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-VEGFA or Escherichia coli JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-HIF1α gene, its DNA therapeutic vector obtaining, a method of industrial-scale production of a gene therapy DNA vector [P] . RU2019126925A . 2021-03-01

机译：一种基因治疗性DNA载体基于基因治疗性DNA载体GDTT1.8NAS12携带选自Ang，Angpt1，VEGFA，HIF1α基团的靶基因，以增加这些靶基因的表达水平，这是其生产和使用的方法，大肠杆菌大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANG或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-ANGPT1或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-VEGFA或大肠杆菌JM110-NAS / GDTT1.8NAS12-HIF1α基因，其DNA治疗载体获得，一种基因治疗DNA载体的工业规模生产方法