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用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA

摘要

本发明公开了一种用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA,涉及血友病基因治疗领域。该组合物包括第一AAV载体和表达sgRNA的第二AAV载体,所述sgRNA的核心序列选自SEQ ID NO.6‑9;该组合物可用于治疗B型血友病,恢复其凝血活性。

著录项

  • 公开/公告号CN108977464B

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2021-01-15

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 成都金唯科生物科技有限公司;

    申请/专利号CN201810907210.7

  • 发明设计人 杨阳;魏于全;

    申请日2018-08-09

  • 分类号C12N15/864(20060101);C12N15/90(20060101);C12N15/113(20100101);A61K48/00(20060101);A61K38/48(20060101);A61P7/04(20060101);

  • 代理机构11371 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙);

  • 代理人刘桐亚

  • 地址 610000 四川省成都市温江区永宁镇八一路北段18号4栋3单元

  • 入库时间 2022-08-23 11:29:08

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