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【24h】

CRISPR/Cas9 - Mediated Precise Targeted Integration In Vivo Using a Double Cut Donor with Short Homology Arms

机译：CRISPR / Cas9-使用带有短同源臂的双切供体介导的体内精准靶向整合

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Precisely targeted genome editing is highly desired for clinical applications. However, the widely used homology-directed repair (HDR)-based genome editing strategies remain inefficient for certain in vivo applications. We here demonstrate a microhomology-mediated end-joining (MMEJ)-based strategy for precisely targeted gene integration in transfected neurons and hepatocytes in vivo with efficiencies up to 20%, much higher (up to 10 fold) than HDR-based strategy in adult mouse tissues. As a proof of concept of its therapeutic potential, we demonstrate the efficacy of MMEJ-based strategy in correction of Fah mutation and rescue of Fah^-^/^- liver failure mice, offering an efficient approach for precisely targeted gene therapies.
机译：精确靶向的基因组编辑对于临床应用是非常需要的。但是，广泛使用的基于同源性定向修复（HDR）的基因组编辑策略对于某些体内应用程序仍然无效。我们在这里展示了一种基于微同源性介导的末端连接（MMEJ）的策略，可在体内精确靶向转染的神经元和肝细胞中的基因整合，其效率高达20％，比成人基于HDR的策略高得多（高达10倍）小鼠组织。作为其治疗潜力概念的证明，我们证明了基于MMEJ的策略在纠正Fah突变和挽救Fah ^-^ / ^-肝衰竭小鼠中的功效，为精确靶向的基因治疗提供了有效的方法。

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