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Gene therapy for RPE65-related retinal disease

机译：RPE65相关视网膜疾病的基因治疗

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Significant discoveries in the etiology and pathogenesis of inherited retinal diseases (IRDs) have been made in the last few decades. Of the large number genes that cause IRDs, bi-allelic mutations in RPE65 lead to Leber Congenital Amaurosis type 2 (LCA 2), and can also result in phenotypes described as severe early childhood onset retinal dystrophy (SECORD) and Retinitis pigmentosa 20 (RP20). Following the publication of the successful Phase-III clinical trials of gene augmentation surgery for RPE65-related IRDs with voretigene neparvovec, the FDA approved the commercial use of this pharmacologic agent in December 2017. In this perspective, ongoing and completed gene therapy trials for RPE65-related dystrophies are reviewed and challenges in patient selection, counseling and informed consent, as well as financial considerations of commercial treatment are discussed.
机译：在过去的几十年里，已经在过去几十年中进行了遗传性视网膜疾病（IRDS）的病因和发病机制中的显着发现。 在导致IRDS的大量基因中，RPE65中的双等异位突变导致Leber先天性生物症2（LCA 2），并且还可以导致表型描述为严重早期儿童发病视网膜营养不良症（SECORD）和视网膜炎粒子20（RP20 ）。 在发布与Voretigene Neparvovec的RPE65相关IRDS的基因增强手术的成功临床试验，FDA于2017年12月批准了该药理代理商的商业用途。在此视野中，正在进行和完成的RPE65的基因治疗试验 讨论了审查营养不良的营养不良，并讨论了患者选择，咨询和知情同意的挑战，以及商业处理的财务考虑。

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