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转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达

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提供用于将可调转基因递送至哺乳动物的中枢神经系统(CNS)的重组腺病毒相关病毒(rAAV)。也提供了使用该载体治疗受患者神经变性疾病的方法，用于构建或使用该载体或实施本发明方法的试剂盒。转基因序列为从包含一个或多个转录因子的结合位点的启动子/增强子区域表达，该转录因子可对小分子诱导物应答。转基因构建物及包含转录因子的构建物都被递送至靶细胞。该可调转基因可在转录因子的相同rAAV载体上递送，或在不同的载体上递送。所述转录因子可包含两个多肽链，例如，DNA结合结构域和转录激活结构域，它们在存在二聚化物例如雷怕霉素或其非免疫原性类似物的情况下形成活性二聚物。本发明的载体、方法和试剂盒可用于向患有神经变性疾病例如帕金森氏症病的患者的大脑递送例如AADC或GDNF的基因，其中AADC或GDNF在大脑中的表达可随后通过使用雷怕霉素或其类似物治疗患者来调节。

著录项

公开/公告号CN101213305A

专利类型发明专利
公开/公告日2008-07-02

原文格式PDF
申请/专利权人建新公司;阿里亚德基因治疗公司;
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申请/专利号CN200580042455.9
发明设计人 L·M·桑夫特内尔;V·M·里弗拉;
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申请日2005-12-09
分类号C12N15/864;A61P25/16;A61K48/00;
代理机构北京市中咨律师事务所;
代理人黄革生
地址美国马萨诸塞州
入库时间 2023-12-17 20:23:48

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2010-08-18

发明专利申请公布后的视为撤回 IPC(主分类):C12N15/864 公开日:20080702 申请日:20051209

发明专利申请公布后的视为撤回
2008-08-27

实质审查的生效

实质审查的生效
2008-07-02

公开

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1. 转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达 [P] . 中国专利： CN101213305A . 2008-07-02
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3. Regulated expression of transgenes in the mammalian central nervous system [P] . 日本专利： JP2008523093A . 2008-07-03

机译：转基因在哺乳动物中枢神经系统中的表达调控
4. REGULATED EXPRESSION OF TRANSGENES IN THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM OF MAMMALS. [P] . MX2007006807A . 2007-11-15

机译：哺乳动物中枢神经系统中转基因的调控表达。
5. REGULATED EXPRESSION OF TRANSGENES IN THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM OF MAMMALS [P] . 欧洲知识产权局专利： EP1833975A2 . 2007-09-19

机译：哺乳动物中枢神经系统中转基因的调控表达