首页> 中国专利> 酸性α-葡糖苷酶中反义诱导的外显子2纳入

酸性α-葡糖苷酶中反义诱导的外显子2纳入

页面导航

摘要
著录项
法律信息
相似文献

摘要

本发明涉及反义寡核苷酸和相关的组合物以及用于诱导的外显子纳入作为治疗II型糖原贮积病(GSD‑II)(也称为庞帕病、II型糖原病、酸麦芽糖酶缺乏(AMD)、酸性α‑葡糖苷酶缺乏，和溶酶体α‑葡糖苷酶缺乏)的方法，并且更具体地涉及诱导外显子2的纳入并由此恢复由GAA基因编码的酶促活性酸性α‑葡糖苷酶(GAA)蛋白的水平。

著录项

公开/公告号CN105793422B

专利类型发明专利
公开/公告日2020-03-03

原文格式PDF
申请/专利权人萨罗塔治疗公司(美国);莫道克大学;
展开▼

申请/专利号CN201480060730.9
发明设计人 S·D·威尔顿;S·弗莱切;G·J·汉森;R·K·贝司维克;
展开▼

申请日2014-09-05
分类号
代理机构上海专利商标事务所有限公司;
代理人余颖
地址美国马萨诸塞州
入库时间 2022-08-23 10:51:18

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2020-03-03

授权

授权
2016-10-05

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/113 申请日:20140905

实质审查的生效
2016-10-05

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N 15/113 申请日:20140905

实质审查的生效
2016-07-20

公开

公开
2016-07-20

公开

公开

相似文献

专利
中文文献
外文文献

1. 酸性α-葡糖苷酶中反义诱导的外显子2纳入 [P] . 中国专利： CN105793422B . 2020.03.03
2. 酸性α-葡糖苷酶中反义诱导的外显子2纳入 [P] . 中国专利： CN105793422A . 2016-07-20
3. Incorporation of antisense-induced exon 2 in acid alpha-glucosidase [P] . 日本专利： JP2018509143A . 2018-04-05

机译：反义诱导外显子2纳入酸性α-葡萄糖苷酶
4. Includes antisense-induced exons 2 in acidic α-glucosidase [P] . JP6865871B2 . 2021-04-28

机译：包括酸性α-葡糖苷酶中的反义诱导的外显子2
5. Inclusion of antisense-induced exon 2 in acid α-glucosidase [P] . 日本专利： JP6618910B2 . 2019-12-11

机译：反义诱导外显子2包含在酸性α-葡萄糖苷酶中