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环孢素A治疗WT1基因突变所致遗传性肾病综合征研究进展

         

摘要

遗传性肾病综合征指由于肾小球滤过屏障组成蛋白的编码基因或其他相关基因突变所致的肾病综合征,临床绝大多数表现为激素耐药型肾病综合征(SRNS)[1].目前已知大多数由单基因突变导致的遗传性肾病综合征激素以及免疫抑制剂治疗无效.因此,国内外均主张对于确诊的遗传性肾病综合征不予激素或免疫抑制剂治疗,对于拟诊病例应慎用[2].然而,近年来有研究尝试用环孢素A(CsA)治疗WT1基因突变所致的遗传性肾病综合征并取得明确的效果[3-7].

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