阵发性睡眠性血红蛋白尿

摘要： 目的探究儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)中阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)克隆与免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)之间的关系。方法回顾性分析2012年1月至2020年5月收治且行IST的151例SAA患儿的临床资料,根据治疗前PNH克隆状态分为PNH克隆阴性组(135例)和PNH克隆阳性组(16例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,分析PNH克隆对IST疗效的影响。结果PNH克隆阳性患儿占10.6%(16/151),中位粒细胞克隆大小为1.8%。PNH克隆阳性组患儿初诊年龄偏大,初诊网织红细胞绝对值偏高(P0.05)。PNH克隆阳性组IST后6、12、24个月的总有效率均低于PNH克隆阴性组(P<0.05)。IST后PNH克隆演变存在一定异质性,伴PNH克隆者再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征的3年累积发病率增加(P<0.05)。结论初诊时PNH克隆阳性的SAA患儿对IST的反应较差,且更易进展为再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征。

摘要： 目的验证基于CD157的四色流式细胞检测方法(简称CD157流式法)用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆检测的可行性,并为PNH克隆检测提供一种FLAER法的替代方法。方法评估CD157流式法检测PNH克隆的批内和批间精密度。分别采用CD157流式法、FLAER法和CD55/CD59流式法对45份含不同克隆大小的PNH患者样本进行测定,并比较3种方法诊断PNH的效能。结果CD157流式法检测中性粒细胞PNH克隆和单核细胞PNH克隆的批内、批间精密度[以变异系数(CV)表示]分别为0.07%~3.01%、0.19%~7.19%和0.28%~4.95%、0.27%~7.98%。CD157流式法与FLAER法中性粒细胞及单核细胞PNH克隆的检测结果差异均无统计学意义(P>0.05)。2种方法的相关性良好(r2>0.99),一致性良好(中性粒细胞和单核细胞PNH克隆的平均偏差分别为0.13%、0.07%)。CD157流式法和FLAER法诊断PNH的敏感性(均为100.0%)高于CD55/CD59流式法(94.0%)。结论CD157流式法的批内检测性能良好,FLAER法和非FLAER法间具有良好的相关性和一致性;在不使用FLAER的情况下,或可作为FLAER法的替代方法。

摘要： 目的 探讨妊娠合并阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的临床特点、孕期处理及妊娠结局.方法 回顾性分析2008年12月至2018年12月在我院收治的4例妊娠合并PNH患者的一般资料、孕期治疗方案及妊娠结局.结果 (1)2例妊娠合并PNH患者在孕前发病并诊断为PNH,另2例患者在孕中期发病,其中1例产后才明确诊断为PNH;(2)孕前诊断的2例患者中,1例患者定期监测病情稳定后怀孕,孕晚期反复出现酱油色尿,对症支持维持至近足月;而另1例患者确诊后并未规律治疗,孕27周突发脾破裂伴感染导致晚期流产;孕期发病的2例患者均是孕中期出现血三系减低,1例患者确诊后因脾静脉血栓予低分子肝素抗凝治疗维持妊娠至足月;另1例患者孕晚期血三系减低逐渐加重,予丙种免疫球蛋白及氟美松治疗无效,对症维持至近足月终止妊娠,产后才确诊.(3)4例妊娠合并PNH患者中,1例患者孕中期病情进展导致晚期流产,其余3例均因血小板低在输注血小板后行择期剖宫产;3例新生儿中2例为医源性早产,其中1例因呼吸窘迫综合征转入新生儿监护病房,3例新生儿预后均良好.结论 PNH患者在孕前需由血液科医师进行病情评估,病情稳定者可以妊娠;妊娠合并PNH患者应由血液病学家和专门从事高风险妊娠的产科医师共同进行孕期管理,以期获得良好的母胎结局.

摘要： 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)源于磷脂酰肌醇多糖A类(PIG-A)基因的体细胞突变引起,该突变导致糖基磷脂酰肌醇锚连蛋白缺乏.而缺乏这种锚连蛋白(CD55、CD59)之一会导致溶血.临床表现包括慢性溶血,血栓栓塞性疾病,感染性并发症,慢性肾脏损伤,肺动脉高压和平滑肌功能障碍.依库珠单抗(Eculizumab)是一种针对末端补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,可以使PNH患者的存活率显著提高,并减少并发症.但带来强大疗效的同时,也面临着许多的难题.例如:骨髓衰竭、突破性溶血、感染等.本文回顾了依库珠单抗在PNH治疗中取得的研究进展,并介绍目前尚未解决的难题.

摘要： 患者男,42岁,因"反复头晕乏力11个月余,加重10 d余"于2015年2月2日就诊于成都中医药大学附属医院血液内科。2014年1月患者因头晕、乏力、活动后加剧,无皮肤黏膜出血及二便改变,于当地医院查血常规提示"全血细胞减少",遂于2014年1月10日转诊于四川省某知名三甲医院,骨髓涂片示:增生活跃,粒细胞系28.5%,红细胞系58.0%,两系部分细胞可见形态改变,疑骨髓增生异常综合征——难治性血细胞减少伴多系发育异常(myelodysplastic syndrome of the refractory cytopenia with multilineage dysplasia,MDS-RCMD)。

摘要： 梁冰是广东省中医院血液病科主任医师,教授,全国中医血液专病医疗中心主任,全国老中医药学术经验继承工作指导老师.梁冰教授从事血液病临床与研究五十余年,医技精湛,经验丰富,擅长治疗白血病、骨髓增殖性疾病、溶血性血液病等,经过长期的临床实践,对许多血液系统疾病有自己的心得和体会.阵发性睡眠性血红蛋白尿是溶血性贫血的一种类型,临床以贫血、乏力、黄疸、酱油色尿为主要表现.虽然尿含铁血黄素试验(尿Rous试验)、蔗糖溶血试验(糖水试验)、酸溶血试验(Ham试验)可用于该疾病的诊断,但流式细胞术FLAER检测仍是诊断该病的金标准.目前,西医以激素治疗为主,但治疗周期长,且有明显的副作用,故中医治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿有很大优势.按照中医学"无湿不做黄"的理论基础,利湿在该病治疗中具有重要地位,贯穿疾病的始终.该病的中医治法主要包括利湿退黄、益气养血、温补脾肾及活血祛瘀等,常用方剂有茵陈蒿汤、茵陈术附汤、茵陈五苓散、八珍汤等.经过治疗,患者的症状可以得到明显改善,血红蛋白可恢复至正常,生活质量明显提高.梁冰教授总结五十余年临床经验,在经方的基础上辨证加入2组药对(木香和益母草、丹参和赤芍)、1组角药(大黄、茵陈、车前子),可迅速改善患者症状,提高生活质量,延长生存期.

摘要： 总结1例剖宫产术后阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者继发脾破裂的护理经验.包括脾破裂后快速建立静脉通路,密切监测血压、腹内压变化;减少输血时的溶血反应并做好栓塞的观察与预防;血浆置换的管理;依库丽单抗注射液的应用,避免不良反应的发生;进行保护性隔离,降低感染风险;做好患者的心理护理及健康宣教,帮助其树立战胜疾病的信心.经过精心的治疗及护理,患者于入院后16 d出院.

摘要： cqvip:患者,男性,32岁,因“肝病史5年余,神志不清2 d。”于2020年11月10日就诊于首都医科大学附属北京佑安医院。患者2015年因呕血就诊于北京某医院,予对症止血、抑酸、输血及胃镜下治疗后好转出院。后完善相关检查,明确诊断为“门静脉闭塞引起的肝硬化”。2017年再次呕血入院,对症治疗后出院。2 d前因饮食牛奶后出现神志不清,就诊于我院。患者自发病以来,精神状态萎靡,饮水时有呛咳,食量减少,睡眠欠佳,二便正常。患者体质量1个月内减轻10 kg。患者2015年诊断为PNH,2020年9月患有急性肾衰竭病史。

摘要： 目的 探讨贫血患者外周血CD55+、CD59+的表达及其临床意义.方法 选取2015年8月～2017年8月我院收治的90例贫血患者设为研究组;另选同期体检的40例健康正常人设为对照组.按临床病症诊断,将研究组分为阵发性睡眠性血红蛋白尿症组22例,再生障碍性贫血组10例,缺铁性贫血组24例,自身免疫性溶血性贫血组25例,巨幼细胞性贫血组9例.采用流式细胞仪对所有研究对象的外周血进行CD55+、CD59+的表达百分率进行检测.结果 对照组外周血中红细胞和中性粒细胞中的CD55+、CD59+均大于95％;阵发性睡眠性血红蛋白尿症组检测结果为31.25％～72.67％;再生障碍性贫血组检测结果为81.35％～98.67％;自身免疫性溶血性贫血组检测结果为90.79％～99.27％;巨幼细胞性贫血组检测结果为92.34％～99.91％;缺铁性贫血组检测结果均大于95％.结论 贫血患者外周血CD55+、CD59+的表达可区分阵发性睡眠性血红蛋白尿症与其他贫血症,有重要临床指导意义.

摘要： 目的 探讨临床药师在血液病伴血栓防治中的作用.方法 临床药师参与1例阵发性睡眠性血红蛋白尿伴血栓的抗凝治疗全过程,包括优化抗凝治疗方案和对患者进行用药指导、药学监护.结果 与结论 临床药师参与血液病的血栓防治能增强抗栓疗效,提高患者用药依从性.临床药师应积极参与血栓性疾病的防治,减少临床血栓性事件的发生.

摘要： 邓成珊教授是国家级名老中医药专家,从医50余年,临床以病证结合、中西汇通为特色,尤擅诊治各种血液病.文章结合验案将邓老治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的经验进行总结.总结以上病因病机，本病为虚实夹杂，正虚邪实之证，以脾肾亏虚，气血不足为本，湿热、瘀血邪实为标。临床辨证施治需分清标本缓急，虚实主次，攻补兼施，以补益脾肾，益气养血治其正虚，以清热利湿，活血化瘀祛其邪实。本病临床所见血红蛋白尿呈酱油色或浓茶色，不同于“血淋”或“尿血”、“溺血”之鲜红色，有医家指出，尿色红者为热之盛，色暗者为瘀之深，可见瘀血为患是本病的显著特点。邓老强调瘀血在本病的病机发展中具有重要的地位，既是病理产物，又是致病因素。正气亏虚、湿阻气滞、血热妄行都能导致瘀血。瘀血留滞不散，血不归经，是出血反复发作，病情迁延不愈的重要原因。邓老临证将本病按缓解期、发作期分为虚实两端，以区别其标本缓急，权衡攻补，辨证施治。治疗以补益脾肾为法，兼以清热利湿，活血化瘀。临床多用大菟丝子饮合茵陈五苓散加减。方中以益母草为君药，用量较大，功在活血祛瘀利水，当归、赤芍、川芎凉血活血，化瘀养血，广木香行气健脾通络，再加菟丝子、熟地、仙茅、仙灵脾等滋阴温阳，补肾生血。黄疸显著，辨证湿热偏重者治当利水，可在此基础上合用茵陈五苓散加减，以茵陈、猪苓、泽泻等加强利湿清热退黄之力，避免造成肾功能损伤。萆薜、穿山龙二药既可利湿祛湿，又能调节免疫，是邓老治疗免疫相关疾病常用经验药物，本病缓解期和发作期患者均应配合使用。现代药理研究表明，二者中含有的薯蓣皂苷成分对体液免疫和细胞免疫都有显著的抑制作用，穿山龙能通过抑制核转录因子的活性调控其下游炎症介质，从而改善免疫反应。因本病溶血多发生在酸性环境中，故可用煅牡蛎、海螵蛸等药制酸、碱化体液，酸性药物如白芍、乌梅、五味子等则当慎用，治疗期间也应嘱患者忌酸性食物。

摘要： 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种后天获得性造血干细胞基因突变引起的溶血病.临床以溶血性贫血、全血细胞减少、血栓形成及平滑肌功能障碍为主要特点.梁冰教授对血液病的中医诊治有深厚的造诣,认为其主要与虚劳血虚、湿热黄疸相关,辨证多为本虚(脾肾亏虚)标实(湿瘀内蕴),基本以扶正(健脾补肾,益气养血)祛邪(清热利湿、活血化瘀)为主配合并发症诊治,获得良效.

摘要： 我院收治的伴发纯红细胞再障危象的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者，以极重度贫血为表现就诊，院外曾长期诊断为缺铁性贫血。我院据实验室检查诊断为PNH，患者以白细胞CD55/CD59减低为主，可能与就诊前因感染诱发严重溶血.大量CD55/CD59阳性红细胞被破坏有关。患者并未显示严重溶血时骨髓红系增生明显活跃和外周血的网织红细胞增高骨穿和骨髓活检均显示仅红系明显减少，外周血网织红细胞为0%;故考虑PNH合并纯红再障危象。患者骨髓粒系和巨核系统增生活跃，以糖皮质激素治疗后，HGB恢复较快，治疗效果良好。PNH合并纯红再障危象属临床少见急症，及时诊断并给予恰当治疗常以获得较好疗效。

摘要： 本文为探讨中医药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的前景，叙述了古代文献的记载，介绍了名医的经验，并结合临床病例进行介绍。

摘要： 山东大学齐鲁医院于2005年6月24日收住1例阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者,住院期间因使用低分子右旋糖酐突然出现过敏性休克,因抢救及时,患者转危为安。本文将对其的护理体会进行了介绍。

摘要： 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种后天获得性克隆性溶血性贫血。为了解PNH合并感染的临床特征,本文分析了两家医院近十年PNH患者合并感染的患病率、临床特点、治疗转归及影响因素。

摘要： 阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal noctumnal helnoglobinuria·PNH)是一种获得性红细胞膜缺陷所致的血管内溶血性疾病.造血干细胞的克隆性疾病.正常克隆和异常克隆并存.临床:血管内溶血、造血功能衰竭、血栓形成.本文简述了PNH的病因与发病机制，分析了该病的临床表现、疾病诊断以及治疗方法。

摘要： @@病案：李某，男，70岁，患者因乏力、心慌3月以贫血原因待查，于2009年07月07日首次入我院。查体:血常规示:WBC2.71×10 9/L，RBC 2.0×10 12/L，HGB 54g/L，HCT 19.5％，MCV 97.5fl,MCH 25.5 pg，PLT 145×10 9/L。网织红细胞6.5％。

摘要： 本文提供了治疗患有PNH的受试者的方法，包括向所述受试者施用治疗有效量的补体C5(C5)抑制剂、补体C3(C3)抑制剂或补体因子B(CFB)抑制剂与治疗有效量的式I或式II的小分子补体因子D(CFD)抑制剂或其药学上可接受的盐的组合。

摘要： 本申请提供了用于使用抗C5抗体或其抗原结合片段的阵发性夜间性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的临床治疗的方法。

摘要： 通过给予患有阵发性夜间血红蛋白尿的受试者包含一定量的MASP-3抑制剂的组合物而提供在所述受试者中抑制MASP-3-依赖性补体活化的方法和组合物，所述抑制剂的量有效抑制MASP-3-依赖性补体活化。通过给予患有阵发性夜间血红蛋白尿的受试者包含一定量的MASP-1抑制剂和/或MASP-3抑制剂的至少一种的组合物而提供在所述受试者中增加红细胞存活的方法和组合物，所述抑制剂的量有效增加红细胞的存活。可给予所述受试者MASP-2抑制剂和MASP-1抑制剂、MASP-2抑制剂和MASP-3抑制剂、MASP-3抑制剂和MASP-1抑制剂、或MASP-1抑制剂、MASP-2抑制剂和MASP-3抑制剂。

摘要： 本发明公开了一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的中药，由下述重量比的中药原料制成：红参28-32g、熟地13-17g、枸杞7-12g、党参28-32g、茯苓7-12g、白术7-12g、当归10-14g、阿胶7-12g、仙鹤草28-32g、小蓟13-17g、赤芍7-12g、甘草6-8g、大枣5-7枚。将上述各种重量比组合的中药置入砂锅内浸泡2小时，水沸腾后文火煎40分钟，滤液200毫升，药渣加水沸腾后文火煎1小时，滤液约200毫升，将阿胶置入滤液内烊化，两次滤液合并后搅拌均匀，早晚各服200毫升。本发明采用中药原料制成汤剂，患者服用后疗效显著，无毒副使用，复发率极低。

摘要： 描述了用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的方法和组合物。在一些方面，本公开的特征是一种治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者皮下施用培可他普兰。

摘要： 本发明涉及一种维甲酸治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH用途。本发明基于生信分析和临床验证，证实维甲酸能有效减轻难治性PNH患者临床症状甚至治愈，并有效减少PNH患者的溶血、血栓等并发症，恢复骨髓造血功能，具有疗效好、经济性好和安全性高等优势。

摘要： 提供了阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的临床治疗方法，所述方法包括向患者施用抗C5抗体或其抗原结合片段，其中所述抗C5抗体或其抗原结合片段是根据特定临床剂量方案(即，以特定剂量并根据特定给药时间表)皮下施用(或供皮下施用)。在一个实施方案中，所述患者先前已经用依库珠单抗治疗。

摘要： 本发明涉及一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的药物，它是由以下重量配比的原料药材制备而成：野塘蒿9份、夜关门15份、异叶米口袋9份、蘡薁根15份、叶象花9份、双子棕15份、四棱标10份、炮仗筒9份、金牛草15份、贴地空15份、甘草6份。本发明运用：野塘蒿清热去湿，行气止痛；夜关门补肝肾，益肺阴，散瘀消肿；异叶米口袋清热解毒，利尿；蘡薁根清湿热，消肿毒；叶象花调经止血，止咳；双子棕味酸涩性凉，止血，清热收敛；四棱标活血止血，收敛；炮仗筒消炎，利湿，理气活血；金牛草化痰止咳，利湿活血；贴地空祛风通络，散瘀止血，解毒消痈；生甘草清热解毒，护胃安中，调和药性。诸药合用，共奏清热祛湿，补益气血之功。

摘要： 本发明公开了一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的中药，由下述重量比的中药原料制成：红参28-32g、熟地13-17g、枸杞7-12g、党参28-32g、茯苓7-12g、白术7-12g、当归10-14g、阿胶7-12g、仙鹤草28-32g、小蓟13-17g、赤芍7-12g、甘草6-8g、大枣5-7枚。将上述各种重量比组合的中药置入砂锅内浸泡2小时，水沸腾后文火煎40分钟，滤液200毫升，药渣加水沸腾后文火煎1小时，滤液约200毫升，将阿胶置入滤液内烊化，两次滤液合并后搅拌均匀，早晚各服200毫升。本发明采用中药原料制成汤剂，患者服用后疗效显著，无毒副使用，复发率极低。

摘要： 本实用新型为一种阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断试剂盒，主要由盒体(1)，盒体(1)内的蛇毒免疫调节因子(SVIRF)(2)，配套试剂(3)组成。用于诊断阵发性睡眠性血红蛋白尿症，该试剂盒结构简单，操作方便，诊断准确率高，敏感性好，成本低，对设备要求不高，准确诊断率在92％以上。